已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。1991年,我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验,目前已有4名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果。随后,我国科学家利用胸腺激酶基因治疗恶性脑胶质瘤基因治疗方案获准进入1期临床试验,初步的观察表明,生存期超过1年以上者占55%,其中 1例已超过三年半,至今仍未见肿瘤复发。此外,采用血管内皮生长因子基因治疗外周梗塞性下肢血管病基因治疗方案也已获准进入临床试验。目前,我国已有6个基因治疗方案进入或即将进入临床试验。总的来看,我国基因治疗产业比美国落后了约4年,正处于成长阶段,绝大部分还处于实验室研究阶段,仅有大约5个项目通过审批进入特批临床试验或I、Ⅱ期临床试验。
血友病甲是一种与X染色体基因有关的出血性隐性遗传病。大约每5000-10000个男性中就有一个血友病甲患者。病人因反复出现自发性出血,导致关节损伤,或畸形致残。亲属活体脾脏移植治疗血友病甲始于20世纪60年代。据了解,国内一家医院对血友病甲患者进行脾脏移植治疗后,接受手术的病人移植的脾脏出现了不同程度的功能丧失和萎缩。据专家介绍,同种脾脏移植术除了风险大以外,患者体内还不可避免地出现两种类型的排斥反应,还需要长期服用免疫抑制剂,费用极其昂贵。经过移植后,无一例外地出现移植的脾脏存活时间短,并出现不同程度的纤维化、萎缩。而对于提供脾脏的健康人来说,术后增加了发生脾切除后凶险感染的可能性。目前国际通用的治疗血友病甲的方法是利用高纯化抗血友病甲球蛋白、重组8因子等进行替代治疗,在发达国家这一方法已取得很好的疗效,其治疗费用少于脾脏移植,且安全性高,已成为欧美国家血友病甲患者的主要治疗手段。利用自身干细胞转入8因子基因回输等方法治疗血友病也在探索中。在我国,有些医院的某些医生仍在向血友病患者大力推荐这种手术,而且问题的关键在于:这一手术前,绝大多数患者并未对术后的风险及抗排异药的价格有清楚的了解,这里涉及到病人的知情权受侵害的问题。因此,我们的观点是:坚决反对用亲属活体脾脏移植治疗血友病,还病人以知情权。相关问题:1、疗效,我们联络到的这些病友,手术效果最好的在手术后头几天因子水平最多达到20%这个水平,在 术后约1个月左右开始回落,目前孙**的因子也只在10%这个水平,其因子水平还是血友病患者,只是右中度变为轻度,自发出血可能会少些。2、 费用,除手术期间需要支付高昂的手术费用,病人如果要维持移植脾脏的功能,需要终生服用抗排异药物,用药量根据个人情况有所不同,多的每月近万元,少得也要每月3000多,还有检查费用等等。其经济压力对于血友病患者及普通的家庭来说是难以承受的。如果,不做手术,单纯的使用凝血因子,每月的平均费用大约在1000-2000元即可,且副作用很小。3、 夸大与回避,电话中病友都提到,医院对于手术的效果一味夸大,对其副作用则变得“轻描淡写”,两家医院的医生都曾用“治愈”“根治”这种词来形容疗效,而副作用及治疗后的经济负担就少有提及了。更有甚者,哈尔滨医医科大学第一临床医院姜**大夫居然用“小白药片片”来形容抗排异药物。病人在手术之后才知道抗排异药物的实际价格和副作用。对于这种“回避”是否是“有意”的,我们还希望做进一步的调查。4、 问题:血友病是一种慢性疾病,在血友病的治疗领域用凝血因子替代治疗,已经经多方面证明,是治疗血友病最行之有效的。为什么我们的一些医院和一些大夫还要采用那种像治疗晚期慢性肾炎、晚期白血病、晚期肝硬化,那些“恶性疾病”才采用的器官移植来治疗血友病?通过电话我们还了解到,接受手术的病人,都面临着手术后,“抗排异药物费用高昂”、“疗效差”、“手术费高”、“家庭经济条件负担过重”等问题。试想,如果接受手术的病人不是手术的“最大受益者”,那谁又会是“最大受益者”呢?血友病简介:血友病是一组先天性凝血因子缺乏,以致凝血活酶生成障碍的出血性疾病。其中包括血友病甲(因子Ⅷ、AHG缺乏),血友病乙(因子Ⅸ缺乏、PTC缺乏)及血友病丙(因子Ⅺ、PTA缺乏)。血友病甲多见,约为血友病乙的七倍。病因血友病是一组先天性凝血因子缺乏,以致出血性疾病。先天性因子Ⅷ缺乏为典型的性联隐性遗传,由女性传递,男性发病,控制因子Ⅷ凝血成分合成的基因位于X染色体。患病男性与正常女性婚配,子女中男性均正常,女性为传递者;正常男性与传递者女性婚配,子女中男性半数为患者,女性半数为传递者;患者男性与传递者女性婚配,所生男孩半数有血友病,所生女孩半数为血友病,半数为传递者。约30%无家族史,其发病可能因基因突变所致。因子Ⅸ缺乏的遗传方式与血友病甲相同,但女性传递者中,因子Ⅸ水平较低,有出血倾向。因子X1缺乏,均导致血液凝血活酶形成发生障碍,凝血酶原不能转变为凝血酶,纤维蛋白原也不能转变为纤维蛋白而易发生出血。治疗一、局部止血治疗:包括局部压迫、放置冰袋、局部用血浆、止血粉、凝血酶或明胶海绵贴敷等。二、替代疗法。(一)输血浆:为轻型血友病的首选有效疗法。新鲜血浆和新鲜冰冻血浆含有所有的凝血因子。故对严重出血,必须用因子Ⅸ浓缩剂。(二)冷沉淀物:所含因子Ⅷ较新鲜血浆高5~10倍。须冷冻干燥存于-20°C下,室温下放1小时活性即丧失50%,故应于1小时之内输完。(三)中纯度因子Ⅷ制剂已被广泛用于临床。(四)凝血酶原复合物浓缩剂。三、去氨基-D-精氨酸血管加压素。四、肾上腺皮质激素:改善毛细血管通透性,对控制血尿、加速急性关节积血的吸收及对有Ⅷ因子抗体的患者有一定疗效,可与输血浆及浓缩剂合用。五、抗纤溶药物:常用6-氨基已酸,有血尿及脑出血者禁用。六、达那唑。。七、避免创伤或较重的体力活动。尽量避免注射和手术。八、禁服影响血小板功能的药物:如阿司匹林、保太松、消炎痛、潘生丁等。活血化瘀的中草药亦应避免。九、花生衣:有抗纤溶作用。可减轻出血,缩短凝血时间,但不能提高凝血因子水平。花生衣4g/日。[临床表现] 自发或轻微外伤后出现皮下大片瘀血或肌肉深部血肿、局部紫黑,粘膜出血以鼻衄、牙龈出血多见,消化道出血不多见,膀胱、肾、肺及胸膜出血均少见,颅内出血虽不多见,但可危及生命。 关节病变主要表现为肿痛,反复出现引起慢性增生性关节炎,导致关节畸形,丧失功能。 [诊断要点] (1)发病多在初学走路的幼儿和学龄儿童。 (2)轻微外伤或小手术后,出血不止,迁延数日、数月,甚至威胁生命。 (3)出血:皮肤大片瘀血或肌肉深部血肿,鼻衄、牙龈等粘膜出血等。 (4)关节病变:急性期以肿痛为主。 (5)实验室检查: ①筛选试验:血小板计数、出血时间及血块退缩时间正常,凝血时间、部分凝血活酶时间及凝血活酶生成时间延长,血清凝血酶原时间缩短。 ②定性实验:凝血活酶生成试验及纠正实验,简易凝血活酶生成纠正实验对血友病定型有确诊意义: 能被正常硫酸钡吸附血浆纠正而不能被正常血清纠正的为血友病甲。 不能被正常硫酸钡吸附血浆纠正而能被正常血清纠正的为血友病乙。 均能被正常硫酸钡吸附血浆和正常血清纠正的为血友病丙。 [鉴别诊断] 应与血管性假性血友病鉴别,血管性假性血友病由ⅧR、Ag、ⅧR:WF缺如或减低引起,而Ⅷ:C活性减低也可能引起,典型血管性假性血友病有家族史,常染色体显性遗传即男、女都可以得病,父母都可遗传。临床主要表现为粘膜、皮下出血,和少数关节、肌肉出血,但一般无关节畸形,出血时间延长或阿斯匹林耐量试验阳性,Ⅷ:C、ⅧR:RCOF及ⅧR:Ag者减低,可助诊断和鉴别诊断。 变异型血管性假性血友病可呈常染色体隐性遗传,父母亲可无临床表现,无遗传史,出血症状较严重,出血时间,ⅧR:RCOF一至数项正常,但ⅧR:Ag交叉免疫电泳异常,可助鉴别。 [家庭应急处理] (1)尽量避免手术或外伤。 (2)局部压迫或冷敷止血,也可贴敷新鲜血浆浸膏。 (3)云南白药、三七粉局部使用可达局部止血作用。 (4)有新鲜血肿或关节积血时,应卧床休息,减少活动。 (5)急性期可口服强的松每日40~60mg,分三次服用;口服避孕药能缓解女性患者月经多。 (6)出血严重或持续不止时,应送往医院输新鲜全血或血浆及其它制品。白血病是一种造血系统的恶性肿瘤。表现为正常血细胞生成减少,周围血白细胞发生质和量的异常,白细胞及其幼稚细胞(即白血病细胞)在骨髓或其他造血组织中进行性、失控制的异常增生。浸润并损害各种组织,产生不同症状。根据白血病的病程及细胞形态学可将白血病分为: (1)急性白血病 病情发展迅速,骨髓及周围血中主要是异常原始和幼稚细胞。其自然病程多在6个月以内。急性白血病又分:A.急性淋巴细胞白血病(急淋);B.急性非淋巴细胞白血病(急非淋)。包括急性粒细胞白血病(急粒)、急性单核细胞白血病(急单)。(2)慢性白血病病程较长,骨髓及血中主要是较成熟的异常细胞,其次为幼稚细胞。自然病程多在一年以上。慢性白血病主要包括:慢性粒细胞白血病(慢粒):慢性淋巴细胞白血病(慢淋);多毛细胞白血病;幼淋巴细胞白血病。(3)特殊类型白血病如低增生性白血病、绿色瘤或粒细胞肉瘤、嗜酸粒细胞白血病、嗜碱粒细胞白血病等。白血病是一种常见的恶性肿瘤,我国已将其列入重点防治的十大恶性肿瘤之一。白血病占恶性肿瘤总发病数的5%左右,发病以儿童和青年居多,在我国各年龄组恶性肿瘤的死亡率中占第六位(男性)和第八位(女性),在儿童及35岁以下的人群中则占第一位。观察白血病年龄别发病率曲线,发现在5岁以下及15—20岁间有两个小高峰,在40岁以后随年龄增长发病率逐渐升高,高峰年龄在60岁以后。但各型白血病发病年龄不尽相同。根据调查发现白血病的发病率大城市高于农村,油田和污染地区的发病率明显增高,男性赂高于女性。就各型白血病来看急性多于慢性。根据我国1986—1988年调查资料,各型白血病的发病率以急非淋最高,其次为急淋、慢粒,慢淋和特殊类型最低。人类白血病的确切病因至今未明。有关研究表明,病毒可能是主要的因素,此外尚有遗传因素、放射、化学毒物和药物等因素。某些染色体的异常与白血病的发生也有直接关系,染色体的断裂和易位可使癌基因激活或位置发生移动,染色体内基因结构的改变可直接引起细胞发生突变。免疫功能的降低,也有助于白血病的发生。40年代以前,白血病被认为是“不治之症”。诊断后除了输血等支持疗法外,一般无其他特殊治疗。进入70年代,在综合支持疗法的基础上,采取联合化疗、免疫治疗、细胞生长因子与造血干细胞移植、中医治疗等有计划地科学综合疗法,使患者缓解率明显提高,缓解期、生存期,特别是无症状存活期延长,相当一部分病人长期存活,甚至治愈。如儿童急性淋巴细胞白血病缓解率可达90%以上,5年生存率超过50%,其中约40%以上已得到治愈。其他类型白血病缓解率已达g0%以上,3年以上生存率已达20%以上。
根据BBC的消息,来自英国的医生在血友病A的治疗上取得了令人振奋的成果,有望帮助患者们摆脱这一疾病的困扰。 血友病患者天生就有遗传缺陷,这意味着他们不能产生止血所需的蛋白质。试验中的十三例患者接受了基因治疗,他们目前能够生产11种正常水平的相关蛋白质。来自埃塞克斯郡的杰克今年29岁,是接受治疗的患者之一,在采访中他表示自己就像拥有了一具全新的身体。和在英国各地分布的其他2000个血友病患者一样,杰克的身体无法制造凝血因子VIII。轻微的伤害就能导致他的严重出血。他记得小时候自己不小心碰掉了两颗门牙,而这使他流了好几天的血。对他来说没有什么是安全的,甚至走路也会导致关节出血,最终形成关节炎。 没接受治疗前杰克每周至少需要注射三次凝血因子VIII,但现在的他告诉记者:“我现在感觉自己像一个全新的人,我觉得自己就像一个润滑良好的机器人。我能做得更多,而我的身体也允许我做更多的事情。如果我的关节有问题的话,我连500米都走不了,而步行两、三、四英里对我来说不是问题——我可以很容易地做到这一点。” 这种疗法是一种基因工程病毒。这种病毒就像邮递员一样,向肝脏传递遗传指令,然后接到指令的肝脏开始生产凝血因子VIII。在第一次试验中,由于剂量比较低,所以结果并不让人满意。但当医生给13名患者注射更高剂量的该病毒后,所有患者在一年内都停止服用血友病药物,在这一年中他们体内的相关因子仍能保持正常水平。 约翰教授在在巴特和玛丽女王伦敦大学领导了该项试验,他认为:“这是一个巨大的突破,因为这项研究为患病的人们提供正常生活的能力,而以前他们必须每隔一天注射一次凝血因子VIII以防止出血。” 对第一批九名患者的分析发表在《新英格兰医学杂志》上。现在他们正在进行更大规模的试验,看看这种疗法是否能真正改变病人的生活。 血友病协会的首席执行官丽斯·卡罗尔说认为基因疗法是一种很有潜力的治疗方法。尽管英国有世界领先的治疗手段,但仍有许多人因为血友病遭受流血的痛苦,并导致他们的慢性关节损伤。 然而,她警告说,不同的人对这种治疗的看法可能有很大的差异,因为基因疗法可能会十分的昂贵。尽管如此,目前治疗血友病的常规方法——注射凝血因子VIII的费用约为每年100000英镑,与其相比基因疗法将会很大的市场。
目前血友病的基因治疗,只是针对单个基因片段在分子层面上的修补。还无法拓展至整个组织、器官、生物体的全部细胞核改变。这些目前只是科研方向,要运用到临床还要很久。如果目前遇到广告或者其它,说其是什么基因疗法,一定不要上当,咱们病友已经吃了很多亏了。咱们要理性看待基因修补技术,如果咱们缺失的基因都能正常修补了,这个世界还有什么无法治疗的疾病呢?目前血友病最正规的治疗就是:因子的替代治疗,无论是按需 还是 预防,都一定要及时。祝你弟弟快点好起来,春天出血的频率要比其它季节高,你可以帮助弟弟建立一个出血记录手册,这样就能发现一些出血的规律,方便提前做出预防。希望能够帮到你,我们一起期待科学进步的那一天
自己看有多少你能用的上的 生命科学和生物技术的发展正在展现出未可限量的前景,将对科技发展、社会进步和经济增长产生极其重要而深远的影响,并将在农业、医药与健康、能源、环境保护等领域有广泛的应用,同时也为我国提供了一次实现科技创新和社会生产力跨越发展的重大战略机遇。我们应采取更加积极有效的措施,大力支持生命科学和生物技术及其产业快速、健康地发展。【摘 要 题】生物科学 当今世界,科学技术发展突飞猛进,新兴学科、交叉学科不断涌现,科技进步对经济社会的影响作用日益广泛和深刻。伴随着信息科技革命方兴未艾的浪潮,生命科学和生物技术的发展也正在展现出未可限量的前景。越来越多的人们已经预见到,一个生命科学的新纪元即将来临,并将对科技发展、社会进步和经济增长产生极其重要而深远的影响。 党的十六大指出,对于我国来说,二十一世纪头二十年是一个必须紧紧抓住并可以大有作为的重要战略机遇期,我们要集中力量,建设惠及十几亿人口的更高水平的小康社会。应当说,生命科学和生物技术及其产业的发展为我国提供了一次实现科技创新和社会生产力跨越发展的重大战略机遇。 一、当代生命科学与生物技术发展的现状和前景 无论是科技界还是产业界,都基本认同这样一个重要判断:在新的世纪里,生命科学的新发现,生物技术的新突破,生物技术产业的新发展将极大地改变人类及其社会发展的进程。日益成熟的转基因技术、克隆技术以及正在加速发展的基因组学技术和蛋白质组技术、生物信息技术、生物芯片技术、干细胞组织工程等关键技术,正在推动生物技术产业成为新世纪最重要的产业之一,深刻地改变人类的医疗卫生、农业、人口和食品状况。尽管世界各国对高科技领域范围的界定不完全相同,但几乎无一例外地将生命科学和生物技术放在重要位置。特别是近二十年来,生命科学与生物技术获得了飞速发展,为世界各国医疗业、制药业、农业、环保业等行业开辟了广阔发展前景。 作为“对全社会最为重要并可能改变未来工业和经济格局的技术”,生命科学与生物技术日益受到世界各国的普遍关注和重视。进入新千年后,生物技术产业显示出强劲发展势头,成为当今高技术产业发展最快的领域之一。2001年美国生物科技投资占到风险投资总额的11%,2002年美国在生物技术领域投入研究开发资金已高达157亿美元。日本政府2002年已明确提出生物技术立国战略,强调把“科研重点转向生命科学和生物技术”,并计划五年内将政府在生命科学和生物技术的研究预算增加一倍,达到8800亿日元,力争使日本生物技术达到世界领先水平。欧盟已成立生物技术委员会,继在第四个研究开发框架计划对生物技术研究大量投资后,又在第五个研究开发框架计划中专门制定了“生命科学计划”,进一步加强在这一领域的努力。在软件领域成就斐然的印度,早在1995就提出“人类基因组——印度起点”研究计划,明确提出通过发展生物产业实现经济结构的多元化。这些都表明,世界上许多国家已把发展生命科学、生物技术及其产业作为赢得未来竞争的战略选择。 目前,生命科学的研究热点仍然集中在基因组学、蛋白质学等领域。继2000年人类基因组计划完成之后,水稻、疟原虫、蚊子和老鼠的全部DNA序列测定也在2002年完成,这些研究成果都直接与粮食生产和人类健康有关。老鼠和河豚鱼基因序列的测定,将可能为人类提供关于脊椎动物进化的重要线索。特别是科学家们已经把目光投入到功能基因组学(Functional Genomics)和蛋白质组学(Proteomics)这两个极富挑战性的领域,这将带来更多与人类自身发展密切关联的重大研究成果。 生物技术方面的进展则更为迅速,基因工程、细胞工程、酶与发酵工程、组织工程、蛋白质工程、抗体工程、干细胞研究、克隆技术、转基因技术、纳米生物技术、高通量筛选技术等等,将大大加快基因工程药物和疫苗的研制,以及推进对重大疾病新疗法的研究进程。总体来看,生物技术目前仍主要应用于医药和农业,但在食品、环保、化工、能源等行业也有广阔的应用前景。据统计,全球生物药品市场规模1997年为150亿美元,2000年为300亿美元,预计2003年将达到600亿美元。在转基因技术方面,尽管人们对基因改造生物的讨论和疑虑仍然存在,但2002年全球转基因作物的种植面积仍然比上年增加了600万公顷,达5867万公顷。据有关资料分析,转基因食品市场的销售额2010年将达到250亿美元。随着人类基因组图谱的破译,将有力地促进生物药物的研究与开发。到2020年,利用生物技术研制的新药可能将达到3000种左右。这将对提高人类的医疗水平和健康水平产生极为重要的影响。 值得强调的是,当代科学技术发展正在呈现出前所未有的技术融合趋势。特别是生物技术与其他高技术的融合,形成了生物芯片、生物信息、生物材料、生物能源、生物光电、生物传感器等高技术领域,产生了生物技术群。比如,生物芯片技术的开发和运用,将在生物学和医学基础研究、疾病诊断、新药开发、食品、农业、环保等广泛领域中开辟一条全新的道路,改变生命科学的研究方式,革新医学诊断和治疗。据Goldman Sachs最新技术报告显示,美国的IBM、Sun、康柏和摩托罗拉等公司都已与生物技术公司达成了广泛合作意向,内容涉及到DNA敏感基因芯片、通过计算机模拟药效等各种技术领域。据有关专家估计,到2010年全球仅生物芯片的市场就将达到600亿美元。科技发展的这一突出现象以及由此带来的产业深层次变革,已经引起许多国家的高度关注。 当然,生命科学和生物技术的发展进程也并非一帆风顺。目前在转基因食品、克隆技术和基因诊断及治疗等方面,存在涉及生物安全、生态环境和对人类传统伦理、道理方面的争论,并已引起了世界各国的普遍重视。然而,各国在加强生物安全性研究和加快生物安全立法的同时,并没有停顿或放慢生物技术的研发和应用步伐,而且在国家层面上,从争夺未来科技及产业制高点出发,都进一步加大研发投入,加强了生命科学研究和生物技术开发与应用的力度。历史经验告诉我们,新的生产力发展在社会思想和体制方面总是呼唤变革,寻求支持。通过加强科学研究,积极制定相应的法律法规和政策,可以实现生物技术及其产业的快速、健康发展。 二、我国生命科学和生物技术发展的战略机遇 在近代历史上,中国曾经几次与世界科技革命的发展机遇失之交臂,留下诸多遗憾和教训。今天,生命科学和生物技术作为新兴的尖端科技领域,无论对发达国家还是对发展中国家来说都是一次全新的选择,这对我国来说更是十分难得的战略机遇。可以认为,生命科学和生物技术将成为我国最有希望后来居上并实现跨越发展的高科技创新及产业领域。实现上述的目标,我们已具备独特的优势和条件。首先,我国是一个生物资源大国,拥有全球10%的生物遗传资源。据不完全统计,我国拥有动植物、微生物约26万种,其中植物3万种、动物20万种、微生物3万种。我国还是一个有着13亿人口的多民族国家,有着其他国家少有的丰富的人类遗传资源。目前我国保存的农作物种质资料种类达30余万份,位居世界第一。所有这些资源都为我国发展生命科学与生物技术提供了丰富材料。相对于世界上许多国家来说,这种优势是不可替代的,也是具有独占性的。 其次,广阔的市场需求也为我国发展生物技术及其产业提供了强大动力。在农业领域,我国作为世界上少有的农业大国和农产品需求大国,必须努力实现农业高产、优质、高效、生态、安全,必须科学、合理地利用农业资源、保护生态环境、提高农产品的科技含量和国际竞争力,如杂交优势利用、转基因技术、植物组织培养、生物肥料、生物农药等技术,都将在我国未来农业发展中发挥重要和显著的作用。在医药与健康领域,如何利用生物技术进一步提高我国13亿人口的医疗与健康,始终都将是一个重大而紧迫的科技命题。目前,对恶性肿瘤、心脑血管疾病等威胁我国人民健康的主要疾病还缺乏有效的治疗手段,因此发展基因治疗、组织工程、干细胞治疗、生物芯片等新兴诊断和治疗技术已显得日益重要和紧迫。在能源领域,利用生物技术开发可再生清洁能源,包括利用微生物发酵生产沼气技术、利用玉米等生产燃料酒精技术、利用废弃油转酯化生产生物柴油技术、生物制氢技术等,将为解决我国的后续能源,展现出极其广阔的发展前景。在环保领域,生物技术将成为环境污染治理和修复最具潜力的手段。目前,利用微生物对城市垃圾和污水、海洋石油污染等有害物质进行降解日趋广泛,生物脱硫、生物漂白、农药残留的生物降解以及土壤重金属污染的生物富集和清除等技术也将为环境保护带来重大效益。此外,生物技术在轻工、化工业领域也都具有广泛和重要的应用价值。因此,无论是用生物技术改造传统产业还是生物技术产业本身的发展都极具潜力和前景。 第三,中国蕴含丰富的传统文化理念将对我国生命科学和生物技术的发展产业重要的影响。中国传统的哲学思想和科学方法具有得天独厚的优势。从先秦诸子的天人同流、齐一之辨,到汉代董仲舒的“天人之际、合而为一”之说,再到宋明理学家的“万物一体”之论,强调整体、和谐、统一的辩证思维方式始终贯穿于中国古代思想史的全过程。早在新中国成立之初,毛泽东同志就曾说过:“在自然科学方面,我们也要做独创的努力,并且要用近代外国的科学知识和方法整理中国的科学遗产,直到形成中国自己的学派。”在生命科学和生物技术发展上,中国只有发挥自身的优势,形成自身的特色,才能在国际舞台上占领一席之地。 第四,经过多年来的不断努力,我国在生命科学和生物技术领域形成一支水平较高的研发队伍和相当的工作基础,创新和开发能力不断增强,具备了加快发展的基础和条件。早在20世纪60年代,我国科学家在世界上首次人工合成牛胰岛素;70年代,我国首创三系法杂交水稻技术,对解决中国粮食需求做出了重大贡献;80年代,我国又在人工合成酵母丙氨酸tRNA及其酶学、生物膜和蛋白质立体结构研究的部分领域取得了一批高水平成果,为生命科学的发展做出了历史性贡献。近年来,我国科学家又取得了一批令世人瞩目的研究成果。在生物技术基础研究方面,中国作为唯一的发展中国家参与了国际人类基因组计划,高效、准确地完成了1%的测序工作。中国科学家还独立完成了杂交水稻父本9311(籼稻)的基因组序列草图;在国际上首次定位和克隆了神经性高频耳聋基因、乳光牙本质Ⅱ型、汗孔角化症等遗传病的致病基因。在医药生物技术领域,一批基因工程药物和疫苗已经从实验室研究走向产业化,基因工程制药产业已初具规模,人工血液代用品即将进入临床研究,体细胞克隆和遗传病的基因诊断技术达到国际先进水平,B型血友病等6个基因治疗方案已进入临床疗效研究,肿瘤免疫治疗等技术也取得了重大进展。在农业生物技术领域,我国首创的杂交水稻技术已经推广到20多个国家,累计增产粮食3500多亿公斤;超级杂交稻研究又取得新的突破,每公顷产量突破吨,率先实现了国际上提出的超级稻指标;转基因抗虫棉花种植面积已近70万公顷,占棉花种植面积的40%,五年来累计为农民增收50多亿元;植物组织培养和快繁脱毒技术、动物胚胎技术、生物肥料、生物农药等正在农业生产中发挥越来越重要的作用。总之,我国目前已经在国际生命科学和生物技术部分领域中占据了一定的有利位置,具备了冲击国际前沿,争夺“制高点”的基础和实力。 三、我国生命科学和生物技术发展的对策思考 虽然我国在发展生物技术及其产业方面取得了可喜的成就,但与发达国家相比,我们在整体创新能力、科技投入、人才队伍、科技成果转化等方面都还有较大差距。如何有效地应对这一严峻挑战,将直接关系到我国生命科学和生物技术的发展,关系到我国能否在未来的全球竞争中赢得主动。 为此,我们应采取更加积极有效的措施,大力支持生命科学和生物技术研究,促进生物产业快速、健康地发展。首先,我们必须树立把握重大发展机遇的战略意识。在当今瞬息万变的国际环境下,抓住机遇对于一个国家加快发展至关重要。积极推进生命科学和生物技术及其产业的发展,决不只是一般意义上的市场份额问题,而是关系到我国国计民生和国家根本利益,关系到我国能否拥有未来国际竞争的主动权。其次,我们必须树立勇于争先的创新意识。在生命科学和生物技术的前沿领域,如果一味地步人后尘,就只能永远受制于人。充分发挥自身的特点和优势,充分利用已经形成的基础和能力,寻求新的突破和跨越,这是我们发展生命科学和生物技术的追求所在。第三,我们必须形成协调一致、贯彻始终的战略部署和政策扶持体系。生命科学和生物技术及其产业的发展是一个长期的过程,也是涉及到许多部门和地方的宏大事业。国家中长期科技发展规划应当把这一领域作为重点,进一步加强宏观调控,促进全社会相关创新资源的合理配置和高效利用,形成持续稳定的良好政策环境。 今后一个时期,促进我国生命科学、生物技术及其产业的快速健康发展,必须遵循三点基本方针:一是大力加强研究开发;二是积极推进产业化;三是高度重视并切实保障生物安全。今后5~10年,通过不懈努力,我们将实现如下目标:建立具有国际先进水平的生物技术创新体系;造就一支高水平、结构合理的科学技术队伍;培育和扶持一批新兴产业,使生物技术产品的年销售额达到3000亿元以上;使我国生物技术总体研究和开发水平达到或接近国际先进水平,在若干重要领域达到国际领先水平。我国生命科学和生物技术发展的重点主要包括以下几个方面: (1)切实加强基础研究,提高原始性创新能力。优先支持基因组学、蛋白质组学等学科及其相关的新理论、新方法的研究,重点支持生长发育的基因调控,外源基因高效表达调控、定点整合技术,生物多样性,人类重大疾病和重要动植物病(虫)害防治分子机理等方面的研究。 (2)大力发展关键技术和平台技术,积极改造传统产业,促进新兴产业的发展。优先支持优质、高产、抗逆动植物分子育种及关键技术,生物技术药物等重要生物制剂研制,干细胞及组织(器官)工程、生物芯片和生物信息、动植物生物反应器、高通量药物筛选、生物治疗和基因治疗等平台技术及关键技术,农业、环保等微生物制剂、生化工程及大规模发酵产物分离纯化等生产工艺及平台技术等方面的研究。 (3)积极推进科技成果的应用和转化。开发重大生物技术产品,培育一批企业或企业集团,提高国际竞争能力。我们必须立足于国家战略需求和市场需求,优先支持符合国家重大战略需求并具有我国优势和特色的技术成果转化,支持具有国际竞争力、经济效益显著的重大产品及设备、装置的开发。 (4)加强生物资源的保护和开发利用。从维护国家利益的高度出发,采取有效措施,加大我国生物资源的保护力度,建立和健全国家生物资源保护的法律、法规体系以及合理开发利用的研究、服务体系。 具体行动措施包括:一是实施专利战略,在产业发展和国际竞争中掌握主动权。通过国家重点科技计划的实施,努力产生更多的创新性研究成果:强化知识产权意识,获得一批具有重要应用前景的专利;遵循国际惯例和中国加入WTO后应承担的义务,尊重和保护国外的专利和知识产权,同时利用我国自身优势,通过平等互利的国际合作取得一批专利。二是实施人才战略,培养和造就一支高水平的生物技术研究开发和产业化队伍。制定激励措施,加速国内人才队伍培养;进一步加大对海外优秀留学人员的吸引力度;扩大国际合作,引进海外智力资源。通过以上方式,凝聚一批生物技术的拔尖人才。运用国际通行的管理办法和机制,构建具有国际一流水平的科学研究机构,吸引海外留学人员回国和以多种方式为国服务。三是实施标准战略,建立具有中国特色并符合国际惯例的生物技术产业标准体系。针对生物技术产业发展的需求,以新兴产业和产品为重点,研究制定相应的产品标准与生产工艺规范。同时运用GLP、GCP和GMP等国际标准,对现有生物技术研究开发和产业化体系进行更新改造,提高中国生物技术产业的国际竞争力。四是实施竞争力战略,培育在未来生物技术前沿领域能够有所作为的龙头企业。发展生物产业,开拓新的产品和市场,形成新的经济增长点,是国家发展生物技术的重要目的。通过机制创新,培育一批具有现代企业机制的,既有较强的市场开发能力和盈利能力,又有较强技术和产品创新能力的龙头企业。五是实施国际化战略,开拓中国生物技术的国际合作渠道和国际发展空间。本着“平等互利,成果共享,保护知识产权,遵从国际惯例”的原则,进一步拓宽生物技术领域的国际合作范围,引进和借鉴国际先进的理论、技术和管理经验。同时面向国际市场开发新产品,努力培育具有国际竞争能力的新兴生物技术产业。 在推动生命科学和生物技术及其产业发展中,我们将把保障生物安全作为重要前提,切实引导和促进生命科学研究、生物技术及其产业的快速健康发展,为全面建设小康社会、加速推进我国实现现代化的进程
现代生命科学导论作业汇编参考下面的地址,点左边的有很多论文
现代生命科学导论作业汇编 参考下面的地址,点左边的有很多论文 生命科学和生物技术的发展正在展现出未可限量的前景,将对科技发展、社会进步和经济增长产生极其重要而深远的影响,并将在农业、医药与健康、能源、环境保护等领域有广泛的应用,同时也为我国提供了一次实现科技创新和社会生产力跨越发展的重大战略机遇。我们应采取更加积极有效的措施,大力支持生命科学和生物技术及其产业快速、健康地发展。 【摘 要 题】生物科学 当今世界,科学技术发展突飞猛进,新兴学科、交叉学科不断涌现,科技进步对经济社会的影响作用日益广泛和深刻。伴随着信息科技革命方兴未艾的浪潮,生命科学和生物技术的发展也正在展现出未可限量的前景。越来越多的人们已经预见到,一个生命科学的新纪元即将来临,并将对科技发展、社会进步和经济增长产生极其重要而深远的影响。 党的十六大指出,对于我国来说,二十一世纪头二十年是一个必须紧紧抓住并可以大有作为的重要战略机遇期,我们要集中力量,建设惠及十几亿人口的更高水平的小康社会。应当说,生命科学和生物技术及其产业的发展为我国提供了一次实现科技创新和社会生产力跨越发展的重大战略机遇。 一、当代生命科学与生物技术发展的现状和前景 无论是科技界还是产业界,都基本认同这样一个重要判断:在新的世纪里,生命科学的新发现,生物技术的新突破,生物技术产业的新发展将极大地改变人类及其社会发展的进程。日益成熟的转基因技术、克隆技术以及正在加速发展的基因组学技术和蛋白质组技术、生物信息技术、生物芯片技术、干细胞组织工程等关键技术,正在推动生物技术产业成为新世纪最重要的产业之一,深刻地改变人类的医疗卫生、农业、人口和食品状况。尽管世界各国对高科技领域范围的界定不完全相同,但几乎无一例外地将生命科学和生物技术放在重要位置。特别是近二十年来,生命科学与生物技术获得了飞速发展,为世界各国医疗业、制药业、农业、环保业等行业开辟了广阔发展前景。 作为“对全社会最为重要并可能改变未来工业和经济格局的技术”,生命科学与生物技术日益受到世界各国的普遍关注和重视。进入新千年后,生物技术产业显示出强劲发展势头,成为当今高技术产业发展最快的领域之一。2001年美国生物科技投资占到风险投资总额的11%,2002年美国在生物技术领域投入研究开发资金已高达157亿美元。日本政府2002年已明确提出生物技术立国战略,强调把“科研重点转向生命科学和生物技术”,并计划五年内将政府在生命科学和生物技术的研究预算增加一倍,达到8800亿日元,力争使日本生物技术达到世界领先水平。欧盟已成立生物技术委员会,继在第四个研究开发框架计划对生物技术研究大量投资后,又在第五个研究开发框架计划中专门制定了“生命科学计划”,进一步加强在这一领域的努力。在软件领域成就斐然的印度,早在1995就提出“人类基因组——印度起点”研究计划,明确提出通过发展生物产业实现经济结构的多元化。这些都表明,世界上许多国家已把发展生命科学、生物技术及其产业作为赢得未来竞争的战略选择。 目前,生命科学的研究热点仍然集中在基因组学、蛋白质学等领域。继2000年人类基因组计划完成之后,水稻、疟原虫、蚊子和老鼠的全部DNA序列测定也在2002年完成,这些研究成果都直接与粮食生产和人类健康有关。老鼠和河豚鱼基因序列的测定,将可能为人类提供关于脊椎动物进化的重要线索。特别是科学家们已经把目光投入到功能基因组学(Functional Genomics)和蛋白质组学(Proteomics)这两个极富挑战性的领域,这将带来更多与人类自身发展密切关联的重大研究成果。 生物技术方面的进展则更为迅速,基因工程、细胞工程、酶与发酵工程、组织工程、蛋白质工程、抗体工程、干细胞研究、克隆技术、转基因技术、纳米生物技术、高通量筛选技术等等,将大大加快基因工程药物和疫苗的研制,以及推进对重大疾病新疗法的研究进程。总体来看,生物技术目前仍主要应用于医药和农业,但在食品、环保、化工、能源等行业也有广阔的应用前景。据统计,全球生物药品市场规模1997年为150亿美元,2000年为300亿美元,预计2003年将达到600亿美元。在转基因技术方面,尽管人们对基因改造生物的讨论和疑虑仍然存在,但2002年全球转基因作物的种植面积仍然比上年增加了600万公顷,达5867万公顷。据有关资料分析,转基因食品市场的销售额2010年将达到250亿美元。随着人类基因组图谱的破译,将有力地促进生物药物的研究与开发。到2020年,利用生物技术研制的新药可能将达到3000种左右。这将对提高人类的医疗水平和健康水平产生极为重要的影响。 值得强调的是,当代科学技术发展正在呈现出前所未有的技术融合趋势。特别是生物技术与其他高技术的融合,形成了生物芯片、生物信息、生物材料、生物能源、生物光电、生物传感器等高技术领域,产生了生物技术群。比如,生物芯片技术的开发和运用,将在生物学和医学基础研究、疾病诊断、新药开发、食品、农业、环保等广泛领域中开辟一条全新的道路,改变生命科学的研究方式,革新医学诊断和治疗。据Goldman Sachs最新技术报告显示,美国的IBM、Sun、康柏和摩托罗拉等公司都已与生物技术公司达成了广泛合作意向,内容涉及到DNA敏感基因芯片、通过计算机模拟药效等各种技术领域。据有关专家估计,到2010年全球仅生物芯片的市场就将达到600亿美元。科技发展的这一突出现象以及由此带来的产业深层次变革,已经引起许多国家的高度关注。 当然,生命科学和生物技术的发展进程也并非一帆风顺。目前在转基因食品、克隆技术和基因诊断及治疗等方面,存在涉及生物安全、生态环境和对人类传统伦理、道理方面的争论,并已引起了世界各国的普遍重视。然而,各国在加强生物安全性研究和加快生物安全立法的同时,并没有停顿或放慢生物技术的研发和应用步伐,而且在国家层面上,从争夺未来科技及产业制高点出发,都进一步加大研发投入,加强了生命科学研究和生物技术开发与应用的力度。历史经验告诉我们,新的生产力发展在社会思想和体制方面总是呼唤变革,寻求支持。通过加强科学研究,积极制定相应的法律法规和政策,可以实现生物技术及其产业的快速、健康发展。 二、我国生命科学和生物技术发展的战略机遇 在近代历史上,中国曾经几次与世界科技革命的发展机遇失之交臂,留下诸多遗憾和教训。今天,生命科学和生物技术作为新兴的尖端科技领域,无论对发达国家还是对发展中国家来说都是一次全新的选择,这对我国来说更是十分难得的战略机遇。可以认为,生命科学和生物技术将成为我国最有希望后来居上并实现跨越发展的高科技创新及产业领域。 实现上述的目标,我们已具备独特的优势和条件。首先,我国是一个生物资源大国,拥有全球10%的生物遗传资源。据不完全统计,我国拥有动植物、微生物约26万种,其中植物3万种、动物20万种、微生物3万种。我国还是一个有着13亿人口的多民族国家,有着其他国家少有的丰富的人类遗传资源。目前我国保存的农作物种质资料种类达30余万份,位居世界第一。所有这些资源都为我国发展生命科学与生物技术提供了丰富材料。相对于世界上许多国家来说,这种优势是不可替代的,也是具有独占性的。 其次,广阔的市场需求也为我国发展生物技术及其产业提供了强大动力。在农业领域,我国作为世界上少有的农业大国和农产品需求大国,必须努力实现农业高产、优质、高效、生态、安全,必须科学、合理地利用农业资源、保护生态环境、提高农产品的科技含量和国际竞争力,如杂交优势利用、转基因技术、植物组织培养、生物肥料、生物农药等技术,都将在我国未来农业发展中发挥重要和显著的作用。在医药与健康领域,如何利用生物技术进一步提高我国13亿人口的医疗与健康,始终都将是一个重大而紧迫的科技命题。目前,对恶性肿瘤、心脑血管疾病等威胁我国人民健康的主要疾病还缺乏有效的治疗手段,因此发展基因治疗、组织工程、干细胞治疗、生物芯片等新兴诊断和治疗技术已显得日益重要和紧迫。在能源领域,利用生物技术开发可再生清洁能源,包括利用微生物发酵生产沼气技术、利用玉米等生产燃料酒精技术、利用废弃油转酯化生产生物柴油技术、生物制氢技术等,将为解决我国的后续能源,展现出极其广阔的发展前景。在环保领域,生物技术将成为环境污染治理和修复最具潜力的手段。目前,利用微生物对城市垃圾和污水、海洋石油污染等有害物质进行降解日趋广泛,生物脱硫、生物漂白、农药残留的生物降解以及土壤重金属污染的生物富集和清除等技术也将为环境保护带来重大效益。此外,生物技术在轻工、化工业领域也都具有广泛和重要的应用价值。因此,无论是用生物技术改造传统产业还是生物技术产业本身的发展都极具潜力和前景。 第三,中国蕴含丰富的传统文化理念将对我国生命科学和生物技术的发展产业重要的影响。中国传统的哲学思想和科学方法具有得天独厚的优势。从先秦诸子的天人同流、齐一之辨,到汉代董仲舒的“天人之际、合而为一”之说,再到宋明理学家的“万物一体”之论,强调整体、和谐、统一的辩证思维方式始终贯穿于中国古代思想史的全过程。早在新中国成立之初,毛泽东同志就曾说过:“在自然科学方面,我们也要做独创的努力,并且要用近代外国的科学知识和方法整理中国的科学遗产,直到形成中国自己的学派。”在生命科学和生物技术发展上,中国只有发挥自身的优势,形成自身的特色,才能在国际舞台上占领一席之地。 第四,经过多年来的不断努力,我国在生命科学和生物技术领域形成一支水平较高的研发队伍和相当的工作基础,创新和开发能力不断增强,具备了加快发展的基础和条件。早在20世纪60年代,我国科学家在世界上首次人工合成牛胰岛素;70年代,我国首创三系法杂交水稻技术,对解决中国粮食需求做出了重大贡献;80年代,我国又在人工合成酵母丙氨酸tRNA及其酶学、生物膜和蛋白质立体结构研究的部分领域取得了一批高水平成果,为生命科学的发展做出了历史性贡献。近年来,我国科学家又取得了一批令世人瞩目的研究成果。在生物技术基础研究方面,中国作为唯一的发展中国家参与了国际人类基因组计划,高效、准确地完成了1%的测序工作。中国科学家还独立完成了杂交水稻父本9311(籼稻)的基因组序列草图;在国际上首次定位和克隆了神经性高频耳聋基因、乳光牙本质Ⅱ型、汗孔角化症等遗传病的致病基因。在医药生物技术领域,一批基因工程药物和疫苗已经从实验室研究走向产业化,基因工程制药产业已初具规模,人工血液代用品即将进入临床研究,体细胞克隆和遗传病的基因诊断技术达到国际先进水平,B型血友病等6个基因治疗方案已进入临床疗效研究,肿瘤免疫治疗等技术也取得了重大进展。在农业生物技术领域,我国首创的杂交水稻技术已经推广到20多个国家,累计增产粮食3500多亿公斤;超级杂交稻研究又取得新的突破,每公顷产量突破吨,率先实现了国际上提出的超级稻指标;转基因抗虫棉花种植面积已近70万公顷,占棉花种植面积的40%,五年来累计为农民增收50多亿元;植物组织培养和快繁脱毒技术、动物胚胎技术、生物肥料、生物农药等正在农业生产中发挥越来越重要的作用。总之,我国目前已经在国际生命科学和生物技术部分领域中占据了一定的有利位置,具备了冲击国际前沿,争夺“制高点”的基础和实力。 三、我国生命科学和生物技术发展的对策思考 虽然我国在发展生物技术及其产业方面取得了可喜的成就,但与发达国家相比,我们在整体创新能力、科技投入、人才队伍、科技成果转化等方面都还有较大差距。如何有效地应对这一严峻挑战,将直接关系到我国生命科学和生物技术的发展,关系到我国能否在未来的全球竞争中赢得主动。 为此,我们应采取更加积极有效的措施,大力支持生命科学和生物技术研究,促进生物产业快速、健康地发展。首先,我们必须树立把握重大发展机遇的战略意识。在当今瞬息万变的国际环境下,抓住机遇对于一个国家加快发展至关重要。积极推进生命科学和生物技术及其产业的发展,决不只是一般意义上的市场份额问题,而是关系到我国国计民生和国家根本利益,关系到我国能否拥有未来国际竞争的主动权。其次,我们必须树立勇于争先的创新意识。在生命科学和生物技术的前沿领域,如果一味地步人后尘,就只能永远受制于人。充分发挥自身的特点和优势,充分利用已经形成的基础和能力,寻求新的突破和跨越,这是我们发展生命科学和生物技术的追求所在。第三,我们必须形成协调一致、贯彻始终的战略部署和政策扶持体系。生命科学和生物技术及其产业的发展是一个长期的过程,也是涉及到许多部门和地方的宏大事业。国家中长期科技发展规划应当把这一领域作为重点,进一步加强宏观调控,促进全社会相关创新资源的合理配置和高效利用,形成持续稳定的良好政策环境。 今后一个时期,促进我国生命科学、生物技术及其产业的快速健康发展,必须遵循三点基本方针:一是大力加强研究开发;二是积极推进产业化;三是高度重视并切实保障生物安全。今后5~10年,通过不懈努力,我们将实现如下目标:建立具有国际先进水平的生物技术创新体系;造就一支高水平、结构合理的科学技术队伍;培育和扶持一批新兴产业,使生物技术产品的年销售额达到3000亿元以上;使我国生物技术总体研究和开发水平达到或接近国际先进水平,在若干重要领域达到国际领先水平。我国生命科学和生物技术发展的重点主要包括以下几个方面: (1)切实加强基础研究,提高原始性创新能力。优先支持基因组学、蛋白质组学等学科及其相关的新理论、新方法的研究,重点支持生长发育的基因调控,外源基因高效表达调控、定点整合技术,生物多样性,人类重大疾病和重要动植物病(虫)害防治分子机理等方面的研究。 (2)大力发展关键技术和平台技术,积极改造传统产业,促进新兴产业的发展。优先支持优质、高产、抗逆动植物分子育种及关键技术,生物技术药物等重要生物制剂研制,干细胞及组织(器官)工程、生物芯片和生物信息、动植物生物反应器、高通量药物筛选、生物治疗和基因治疗等平台技术及关键技术,农业、环保等微生物制剂、生化工程及大规模发酵产物分离纯化等生产工艺及平台技术等方面的研究。 (3)积极推进科技成果的应用和转化。开发重大生物技术产品,培育一批企业或企业集团,提高国际竞争能力。我们必须立足于国家战略需求和市场需求,优先支持符合国家重大战略需求并具有我国优势和特色的技术成果转化,支持具有国际竞争力、经济效益显著的重大产品及设备、装置的开发。 (4)加强生物资源的保护和开发利用。从维护国家利益的高度出发,采取有效措施,加大我国生物资源的保护力度,建立和健全国家生物资源保护的法律、法规体系以及合理开发利用的研究、服务体系。 具体行动措施包括:一是实施专利战略,在产业发展和国际竞争中掌握主动权。通过国家重点科技计划的实施,努力产生更多的创新性研究成果:强化知识产权意识,获得一批具有重要应用前景的专利;遵循国际惯例和中国加入WTO后应承担的义务,尊重和保护国外的专利和知识产权,同时利用我国自身优势,通过平等互利的国际合作取得一批专利。二是实施人才战略,培养和造就一支高水平的生物技术研究开发和产业化队伍。制定激励措施,加速国内人才队伍培养;进一步加大对海外优秀留学人员的吸引力度;扩大国际合作,引进海外智力资源。通过以上方式,凝聚一批生物技术的拔尖人才。运用国际通行的管理办法和机制,构建具有国际一流水平的科学研究机构,吸引海外留学人员回国和以多种方式为国服务。三是实施标准战略,建立具有中国特色并符合国际惯例的生物技术产业标准体系。针对生物技术产业发展的需求,以新兴产业和产品为重点,研究制定相应的产品标准与生产工艺规范。同时运用GLP、GCP和GMP等国际标准,对现有生物技术研究开发和产业化体系进行更新改造,提高中国生物技术产业的国际竞争力。四是实施竞争力战略,培育在未来生物技术前沿领域能够有所作为的龙头企业。发展生物产业,开拓新的产品和市场,形成新的经济增长点,是国家发展生物技术的重要目的。通过机制创新,培育一批具有现代企业机制的,既有较强的市场开发能力和盈利能力,又有较强技术和产品创新能力的龙头企业。五是实施国际化战略,开拓中国生物技术的国际合作渠道和国际发展空间。本着“平等互利,成果共享,保护知识产权,遵从国际惯例”的原则,进一步拓宽生物技术领域的国际合作范围,引进和借鉴国际先进的理论、技术和管理经验。同时面向国际市场开发新产品,努力培育具有国际竞争能力的新兴生物技术产业。 在推动生命科学和生物技术及其产业发展中,我们将把保障生物安全作为重要前提,切实引导和促进生命科学研究、生物技术及其产业的快速健康发展,为全面建设小康社会、加速推进我国实现现代化的进程
血友病甲的 基因治疗 没有进展,5年之内不会临床,目前推广 预防治疗 按需治疗。
随着人类对基因研究的不断深入,发现许多疾病是由于基因结构与功能发生改变所引起的。科学家将不仅能发现有缺陷的基因,而且还能掌握如何进行对基因诊断、修复、治疗和预防,这是生物技术发展的前沿。这项成果将给人类的健康和生活带来不可估量的利益。所谓基因治疗是指用基因工程的技术方法,将正常的基因转入病患者的细胞中,以取代病变基因,从而表达所缺乏的产物,或者通过关闭或降低异常表达的基因等途径,达到治疗某些遗传病的目的。已发现的遗传病有6500多种,其中由单基因缺陷引起的就有约3000多种。因此,遗传病是基因治疗的主要对象。 第一例基因治疗是美国在1990年进行的。当时,两个4岁和9岁的小女孩由于体内腺苷脱氨酶缺乏而患了严重的联合免疫缺陷症。科学家对她们进行了基因治疗并取得了成功。这一开创性的工作标志着基因治疗已经从实验研究过渡到临床实验。1991年,我国首例B型血友病的基因治疗临床实验也获得了成功。基因治疗的最新进展是即将用基因枪技术于基因治疗。其方法是将特定的DNA用改进的基因枪技术导入小鼠的肌肉、肝脏、脾、肠道和皮肤获得成功的表达。这一成功预示着人们未来可能利用基因枪传送药物到人体内的特定部位,以取代传统的接种疫苗,并用基因枪技术来治疗遗传病。科学家们正在研究的是胎儿基因疗法。如果实验疗效得到进一步确证的话,就有可能将胎儿基因疗法扩大到其它遗传病,以防止出生患遗传病症的新生儿,从而从根本上提高后代的健康水平。
现代生命科学导论作业汇编参考下面的地址,点左边的有很多论文
现代生命科学导论作业汇编 参考下面的地址,点左边的有很多论文 生命科学和生物技术的发展正在展现出未可限量的前景,将对科技发展、社会进步和经济增长产生极其重要而深远的影响,并将在农业、医药与健康、能源、环境保护等领域有广泛的应用,同时也为我国提供了一次实现科技创新和社会生产力跨越发展的重大战略机遇。我们应采取更加积极有效的措施,大力支持生命科学和生物技术及其产业快速、健康地发展。 【摘 要 题】生物科学 当今世界,科学技术发展突飞猛进,新兴学科、交叉学科不断涌现,科技进步对经济社会的影响作用日益广泛和深刻。伴随着信息科技革命方兴未艾的浪潮,生命科学和生物技术的发展也正在展现出未可限量的前景。越来越多的人们已经预见到,一个生命科学的新纪元即将来临,并将对科技发展、社会进步和经济增长产生极其重要而深远的影响。 党的十六大指出,对于我国来说,二十一世纪头二十年是一个必须紧紧抓住并可以大有作为的重要战略机遇期,我们要集中力量,建设惠及十几亿人口的更高水平的小康社会。应当说,生命科学和生物技术及其产业的发展为我国提供了一次实现科技创新和社会生产力跨越发展的重大战略机遇。 一、当代生命科学与生物技术发展的现状和前景 无论是科技界还是产业界,都基本认同这样一个重要判断:在新的世纪里,生命科学的新发现,生物技术的新突破,生物技术产业的新发展将极大地改变人类及其社会发展的进程。日益成熟的转基因技术、克隆技术以及正在加速发展的基因组学技术和蛋白质组技术、生物信息技术、生物芯片技术、干细胞组织工程等关键技术,正在推动生物技术产业成为新世纪最重要的产业之一,深刻地改变人类的医疗卫生、农业、人口和食品状况。尽管世界各国对高科技领域范围的界定不完全相同,但几乎无一例外地将生命科学和生物技术放在重要位置。特别是近二十年来,生命科学与生物技术获得了飞速发展,为世界各国医疗业、制药业、农业、环保业等行业开辟了广阔发展前景。 作为“对全社会最为重要并可能改变未来工业和经济格局的技术”,生命科学与生物技术日益受到世界各国的普遍关注和重视。进入新千年后,生物技术产业显示出强劲发展势头,成为当今高技术产业发展最快的领域之一。2001年美国生物科技投资占到风险投资总额的11%,2002年美国在生物技术领域投入研究开发资金已高达157亿美元。日本政府2002年已明确提出生物技术立国战略,强调把“科研重点转向生命科学和生物技术”,并计划五年内将政府在生命科学和生物技术的研究预算增加一倍,达到8800亿日元,力争使日本生物技术达到世界领先水平。欧盟已成立生物技术委员会,继在第四个研究开发框架计划对生物技术研究大量投资后,又在第五个研究开发框架计划中专门制定了“生命科学计划”,进一步加强在这一领域的努力。在软件领域成就斐然的印度,早在1995就提出“人类基因组——印度起点”研究计划,明确提出通过发展生物产业实现经济结构的多元化。这些都表明,世界上许多国家已把发展生命科学、生物技术及其产业作为赢得未来竞争的战略选择。 目前,生命科学的研究热点仍然集中在基因组学、蛋白质学等领域。继2000年人类基因组计划完成之后,水稻、疟原虫、蚊子和老鼠的全部DNA序列测定也在2002年完成,这些研究成果都直接与粮食生产和人类健康有关。老鼠和河豚鱼基因序列的测定,将可能为人类提供关于脊椎动物进化的重要线索。特别是科学家们已经把目光投入到功能基因组学(Functional Genomics)和蛋白质组学(Proteomics)这两个极富挑战性的领域,这将带来更多与人类自身发展密切关联的重大研究成果。 生物技术方面的进展则更为迅速,基因工程、细胞工程、酶与发酵工程、组织工程、蛋白质工程、抗体工程、干细胞研究、克隆技术、转基因技术、纳米生物技术、高通量筛选技术等等,将大大加快基因工程药物和疫苗的研制,以及推进对重大疾病新疗法的研究进程。总体来看,生物技术目前仍主要应用于医药和农业,但在食品、环保、化工、能源等行业也有广阔的应用前景。据统计,全球生物药品市场规模1997年为150亿美元,2000年为300亿美元,预计2003年将达到600亿美元。在转基因技术方面,尽管人们对基因改造生物的讨论和疑虑仍然存在,但2002年全球转基因作物的种植面积仍然比上年增加了600万公顷,达5867万公顷。据有关资料分析,转基因食品市场的销售额2010年将达到250亿美元。随着人类基因组图谱的破译,将有力地促进生物药物的研究与开发。到2020年,利用生物技术研制的新药可能将达到3000种左右。这将对提高人类的医疗水平和健康水平产生极为重要的影响。 值得强调的是,当代科学技术发展正在呈现出前所未有的技术融合趋势。特别是生物技术与其他高技术的融合,形成了生物芯片、生物信息、生物材料、生物能源、生物光电、生物传感器等高技术领域,产生了生物技术群。比如,生物芯片技术的开发和运用,将在生物学和医学基础研究、疾病诊断、新药开发、食品、农业、环保等广泛领域中开辟一条全新的道路,改变生命科学的研究方式,革新医学诊断和治疗。据Goldman Sachs最新技术报告显示,美国的IBM、Sun、康柏和摩托罗拉等公司都已与生物技术公司达成了广泛合作意向,内容涉及到DNA敏感基因芯片、通过计算机模拟药效等各种技术领域。据有关专家估计,到2010年全球仅生物芯片的市场就将达到600亿美元。科技发展的这一突出现象以及由此带来的产业深层次变革,已经引起许多国家的高度关注。 当然,生命科学和生物技术的发展进程也并非一帆风顺。目前在转基因食品、克隆技术和基因诊断及治疗等方面,存在涉及生物安全、生态环境和对人类传统伦理、道理方面的争论,并已引起了世界各国的普遍重视。然而,各国在加强生物安全性研究和加快生物安全立法的同时,并没有停顿或放慢生物技术的研发和应用步伐,而且在国家层面上,从争夺未来科技及产业制高点出发,都进一步加大研发投入,加强了生命科学研究和生物技术开发与应用的力度。历史经验告诉我们,新的生产力发展在社会思想和体制方面总是呼唤变革,寻求支持。通过加强科学研究,积极制定相应的法律法规和政策,可以实现生物技术及其产业的快速、健康发展。 二、我国生命科学和生物技术发展的战略机遇 在近代历史上,中国曾经几次与世界科技革命的发展机遇失之交臂,留下诸多遗憾和教训。今天,生命科学和生物技术作为新兴的尖端科技领域,无论对发达国家还是对发展中国家来说都是一次全新的选择,这对我国来说更是十分难得的战略机遇。可以认为,生命科学和生物技术将成为我国最有希望后来居上并实现跨越发展的高科技创新及产业领域。 实现上述的目标,我们已具备独特的优势和条件。首先,我国是一个生物资源大国,拥有全球10%的生物遗传资源。据不完全统计,我国拥有动植物、微生物约26万种,其中植物3万种、动物20万种、微生物3万种。我国还是一个有着13亿人口的多民族国家,有着其他国家少有的丰富的人类遗传资源。目前我国保存的农作物种质资料种类达30余万份,位居世界第一。所有这些资源都为我国发展生命科学与生物技术提供了丰富材料。相对于世界上许多国家来说,这种优势是不可替代的,也是具有独占性的。 其次,广阔的市场需求也为我国发展生物技术及其产业提供了强大动力。在农业领域,我国作为世界上少有的农业大国和农产品需求大国,必须努力实现农业高产、优质、高效、生态、安全,必须科学、合理地利用农业资源、保护生态环境、提高农产品的科技含量和国际竞争力,如杂交优势利用、转基因技术、植物组织培养、生物肥料、生物农药等技术,都将在我国未来农业发展中发挥重要和显著的作用。在医药与健康领域,如何利用生物技术进一步提高我国13亿人口的医疗与健康,始终都将是一个重大而紧迫的科技命题。目前,对恶性肿瘤、心脑血管疾病等威胁我国人民健康的主要疾病还缺乏有效的治疗手段,因此发展基因治疗、组织工程、干细胞治疗、生物芯片等新兴诊断和治疗技术已显得日益重要和紧迫。在能源领域,利用生物技术开发可再生清洁能源,包括利用微生物发酵生产沼气技术、利用玉米等生产燃料酒精技术、利用废弃油转酯化生产生物柴油技术、生物制氢技术等,将为解决我国的后续能源,展现出极其广阔的发展前景。在环保领域,生物技术将成为环境污染治理和修复最具潜力的手段。目前,利用微生物对城市垃圾和污水、海洋石油污染等有害物质进行降解日趋广泛,生物脱硫、生物漂白、农药残留的生物降解以及土壤重金属污染的生物富集和清除等技术也将为环境保护带来重大效益。此外,生物技术在轻工、化工业领域也都具有广泛和重要的应用价值。因此,无论是用生物技术改造传统产业还是生物技术产业本身的发展都极具潜力和前景。 第三,中国蕴含丰富的传统文化理念将对我国生命科学和生物技术的发展产业重要的影响。中国传统的哲学思想和科学方法具有得天独厚的优势。从先秦诸子的天人同流、齐一之辨,到汉代董仲舒的“天人之际、合而为一”之说,再到宋明理学家的“万物一体”之论,强调整体、和谐、统一的辩证思维方式始终贯穿于中国古代思想史的全过程。早在新中国成立之初,毛泽东同志就曾说过:“在自然科学方面,我们也要做独创的努力,并且要用近代外国的科学知识和方法整理中国的科学遗产,直到形成中国自己的学派。”在生命科学和生物技术发展上,中国只有发挥自身的优势,形成自身的特色,才能在国际舞台上占领一席之地。 第四,经过多年来的不断努力,我国在生命科学和生物技术领域形成一支水平较高的研发队伍和相当的工作基础,创新和开发能力不断增强,具备了加快发展的基础和条件。早在20世纪60年代,我国科学家在世界上首次人工合成牛胰岛素;70年代,我国首创三系法杂交水稻技术,对解决中国粮食需求做出了重大贡献;80年代,我国又在人工合成酵母丙氨酸tRNA及其酶学、生物膜和蛋白质立体结构研究的部分领域取得了一批高水平成果,为生命科学的发展做出了历史性贡献。近年来,我国科学家又取得了一批令世人瞩目的研究成果。在生物技术基础研究方面,中国作为唯一的发展中国家参与了国际人类基因组计划,高效、准确地完成了1%的测序工作。中国科学家还独立完成了杂交水稻父本9311(籼稻)的基因组序列草图;在国际上首次定位和克隆了神经性高频耳聋基因、乳光牙本质Ⅱ型、汗孔角化症等遗传病的致病基因。在医药生物技术领域,一批基因工程药物和疫苗已经从实验室研究走向产业化,基因工程制药产业已初具规模,人工血液代用品即将进入临床研究,体细胞克隆和遗传病的基因诊断技术达到国际先进水平,B型血友病等6个基因治疗方案已进入临床疗效研究,肿瘤免疫治疗等技术也取得了重大进展。在农业生物技术领域,我国首创的杂交水稻技术已经推广到20多个国家,累计增产粮食3500多亿公斤;超级杂交稻研究又取得新的突破,每公顷产量突破吨,率先实现了国际上提出的超级稻指标;转基因抗虫棉花种植面积已近70万公顷,占棉花种植面积的40%,五年来累计为农民增收50多亿元;植物组织培养和快繁脱毒技术、动物胚胎技术、生物肥料、生物农药等正在农业生产中发挥越来越重要的作用。总之,我国目前已经在国际生命科学和生物技术部分领域中占据了一定的有利位置,具备了冲击国际前沿,争夺“制高点”的基础和实力。 三、我国生命科学和生物技术发展的对策思考 虽然我国在发展生物技术及其产业方面取得了可喜的成就,但与发达国家相比,我们在整体创新能力、科技投入、人才队伍、科技成果转化等方面都还有较大差距。如何有效地应对这一严峻挑战,将直接关系到我国生命科学和生物技术的发展,关系到我国能否在未来的全球竞争中赢得主动。 为此,我们应采取更加积极有效的措施,大力支持生命科学和生物技术研究,促进生物产业快速、健康地发展。首先,我们必须树立把握重大发展机遇的战略意识。在当今瞬息万变的国际环境下,抓住机遇对于一个国家加快发展至关重要。积极推进生命科学和生物技术及其产业的发展,决不只是一般意义上的市场份额问题,而是关系到我国国计民生和国家根本利益,关系到我国能否拥有未来国际竞争的主动权。其次,我们必须树立勇于争先的创新意识。在生命科学和生物技术的前沿领域,如果一味地步人后尘,就只能永远受制于人。充分发挥自身的特点和优势,充分利用已经形成的基础和能力,寻求新的突破和跨越,这是我们发展生命科学和生物技术的追求所在。第三,我们必须形成协调一致、贯彻始终的战略部署和政策扶持体系。生命科学和生物技术及其产业的发展是一个长期的过程,也是涉及到许多部门和地方的宏大事业。国家中长期科技发展规划应当把这一领域作为重点,进一步加强宏观调控,促进全社会相关创新资源的合理配置和高效利用,形成持续稳定的良好政策环境。 今后一个时期,促进我国生命科学、生物技术及其产业的快速健康发展,必须遵循三点基本方针:一是大力加强研究开发;二是积极推进产业化;三是高度重视并切实保障生物安全。今后5~10年,通过不懈努力,我们将实现如下目标:建立具有国际先进水平的生物技术创新体系;造就一支高水平、结构合理的科学技术队伍;培育和扶持一批新兴产业,使生物技术产品的年销售额达到3000亿元以上;使我国生物技术总体研究和开发水平达到或接近国际先进水平,在若干重要领域达到国际领先水平。我国生命科学和生物技术发展的重点主要包括以下几个方面: (1)切实加强基础研究,提高原始性创新能力。优先支持基因组学、蛋白质组学等学科及其相关的新理论、新方法的研究,重点支持生长发育的基因调控,外源基因高效表达调控、定点整合技术,生物多样性,人类重大疾病和重要动植物病(虫)害防治分子机理等方面的研究。 (2)大力发展关键技术和平台技术,积极改造传统产业,促进新兴产业的发展。优先支持优质、高产、抗逆动植物分子育种及关键技术,生物技术药物等重要生物制剂研制,干细胞及组织(器官)工程、生物芯片和生物信息、动植物生物反应器、高通量药物筛选、生物治疗和基因治疗等平台技术及关键技术,农业、环保等微生物制剂、生化工程及大规模发酵产物分离纯化等生产工艺及平台技术等方面的研究。 (3)积极推进科技成果的应用和转化。开发重大生物技术产品,培育一批企业或企业集团,提高国际竞争能力。我们必须立足于国家战略需求和市场需求,优先支持符合国家重大战略需求并具有我国优势和特色的技术成果转化,支持具有国际竞争力、经济效益显著的重大产品及设备、装置的开发。 (4)加强生物资源的保护和开发利用。从维护国家利益的高度出发,采取有效措施,加大我国生物资源的保护力度,建立和健全国家生物资源保护的法律、法规体系以及合理开发利用的研究、服务体系。 具体行动措施包括:一是实施专利战略,在产业发展和国际竞争中掌握主动权。通过国家重点科技计划的实施,努力产生更多的创新性研究成果:强化知识产权意识,获得一批具有重要应用前景的专利;遵循国际惯例和中国加入WTO后应承担的义务,尊重和保护国外的专利和知识产权,同时利用我国自身优势,通过平等互利的国际合作取得一批专利。二是实施人才战略,培养和造就一支高水平的生物技术研究开发和产业化队伍。制定激励措施,加速国内人才队伍培养;进一步加大对海外优秀留学人员的吸引力度;扩大国际合作,引进海外智力资源。通过以上方式,凝聚一批生物技术的拔尖人才。运用国际通行的管理办法和机制,构建具有国际一流水平的科学研究机构,吸引海外留学人员回国和以多种方式为国服务。三是实施标准战略,建立具有中国特色并符合国际惯例的生物技术产业标准体系。针对生物技术产业发展的需求,以新兴产业和产品为重点,研究制定相应的产品标准与生产工艺规范。同时运用GLP、GCP和GMP等国际标准,对现有生物技术研究开发和产业化体系进行更新改造,提高中国生物技术产业的国际竞争力。四是实施竞争力战略,培育在未来生物技术前沿领域能够有所作为的龙头企业。发展生物产业,开拓新的产品和市场,形成新的经济增长点,是国家发展生物技术的重要目的。通过机制创新,培育一批具有现代企业机制的,既有较强的市场开发能力和盈利能力,又有较强技术和产品创新能力的龙头企业。五是实施国际化战略,开拓中国生物技术的国际合作渠道和国际发展空间。本着“平等互利,成果共享,保护知识产权,遵从国际惯例”的原则,进一步拓宽生物技术领域的国际合作范围,引进和借鉴国际先进的理论、技术和管理经验。同时面向国际市场开发新产品,努力培育具有国际竞争能力的新兴生物技术产业。 在推动生命科学和生物技术及其产业发展中,我们将把保障生物安全作为重要前提,切实引导和促进生命科学研究、生物技术及其产业的快速健康发展,为全面建设小康社会、加速推进我国实现现代化的进程
血友病甲的 基因治疗 没有进展,5年之内不会临床,目前推广 预防治疗 按需治疗。
基因治疗有多牛?如果发展成熟,可用来治疗癌症,大大提高寿命
使用AAV递送FVIII或FIX的基因疗法并不完美,很多疾病患者还无法从中获益。除了AAV5之外,大多数非灵长类AAV血清型无法有效转染人类细胞,因此高水平的已有免疫力是阻碍患者接受基因疗法治疗,或者接受基因疗法再度给药的重要障碍。
肿瘤的基因治疗艾滋病的基因治疗遗传病的基因治疗基因治疗研究一般要符合下列要求①为已明确了的单基因缺陷疾病;②仅限于体细胞;③靶细胞的亲缘性和可操作性等;④有明显疗效和无或低危害性等;⑤表达水平稳定时程长;⑥必须有动物实验基础。人类细胞基因治疗的临床实验已经开始。 进行基因治疗必须具备下列条件:①选择适当的疾病,并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚;②纠正该病的基因已被克隆,并了解该基因表达与调控的机制与条件;③该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达;④具有安全有效的转移载体和方法,以及可供利用的动物模型。已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。1.复合免疫缺陷综合征的基因治疗1991年美国批准了人类第一个对遗传病进行体细胞基因治疗的方案,即将腺苷脱氨酶(ADA)导入一个4岁患有严重复合免疫缺陷综合征(SCID)的女孩。采用的是反转录病毒介导的间接法,即用含有正常人腺苷脱氨酶基因的反转录病毒载体培养患儿的白细胞,并用白细胞介素Ⅱ(IL-2)刺激其增殖,经10天左右再经静泳输入患儿。大约1-2月治疗一次,8个月后,患儿体内ADA水平达到正常值的25%,未见明显副作用。此后又进行第2例治疗获得类似的效果。2.黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗是人们早已期望的事,在进行了多方面探索的基础上,发现了肿瘤浸润淋巴细胞(tumorinfiltrating lymphocyte-TIL,即能在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞)在肿瘤治疗中的作用。于1992年实施了TNF/肿瘤细胞和IL-2/肿瘤细胞方案,即分别将IL-2基因肿瘤坏死因子(tumor necrosis ractor,TNF)基因导入取自患者自身并经培养的肿瘤细胞,再将这些培养后的肿瘤细胞注射至病人臀部,3周后切除注射部位与其引流的淋巴结,在适合条件下培养T细胞,将扩增的T细胞与IL-2合并用于病人,结果5名黑色素瘤病人中1名肿瘤完全消退,2名90%的肿瘤消退,另2人在治疗后9个月死亡。由于携有TNF的TIL可积于肿瘤处,因而TIL的应用提高了对肿瘤的杀伤作用。3.其它遗传病的基因治疗其它遗传病诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。对于DMD的基因治疗,由于有小鼠动物模型,也取得一定进展。例如1993年法国将Ad-RSVmDys(腺病毒-罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体)注入小鼠肌内成功。即用腺病毒为载体,与小肌营养不良蛋白(minidystrophin)基因的cDNA重组,在RSV启动子启动下,作肌肉注射,证明可在mdy小鼠肌肉表达,此外,对一些遗传病如血友病,地中海贫血、高雪氏病等正在探索中。浙江大学孔德华博士等单位对乙型血友病的基因治疗也进行了有意义的探索,他们在兔模型的基础上,将人第Ⅸ因子基因通过重组质粒(pcmvix)或重组反转录病毒(N2CMVIX)导入自体皮肤成纤维细胞,获得可喜的阶段性成果,相信不久的将来,基因治疗会在我国取得成功。4.反义技术又称反义寡核苷酸(antisenseoligodeoxynucleotides)技术,是指利用人工合成的反义RNA和反义DNA来阻断基因的转录或复制,控制细胞生长在中间阶段,使编码蛋白质的基因能转录为mRNA,因而不能翻译成相应的蛋白质,以达治疗某一疾病的目的、用反义DNA已对某些癌症进行临床试验。这类反义技术只能认为是一种从基因水平进行治疗的技术,它们以不同方式,在DNA复制、转录和翻译水平发挥作用。由于它们的分子量低,故而有潜力进入靶细胞,但其临床稳定性、毒性、细胞通透性等各方面都需要进一步研究。5.药物靶向治疗(drugstargeting)此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗(virus directed enzyemeprodrug therapy,VDEPT),即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶,此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常细胞中表达。例如,胞嘧啶脱氨酶(cytosine deaminase)可将无害的5-氟胞嘧啶(5-fluorocytosine,5-FC)转变为细胞毒素5-氟胞嘧啶(5-fluorocytosine,5-FC)。此病毒可感染正常细胞和癌细胞,但将该酶基因连接到一种“分子开关”后,则只能在肿瘤细胞中表达。Sikora等设计一个“嵌合小基因(chimeric minigene)”,即将酶基因连接到erbB2基因启动子的下游,此启动子活性增强,使erbB2在乳腺癌细胞中过度表达。此时,药物5-FC注入细胞后即转变为5-FU而致癌细胞死亡。而当5-FC给予含有此嵌合基因却无erbB2表达的细胞时,亦无药物前体活性。这一基因治疗的新策略,可有可能使人对肿瘤等不同疾病进行基因治疗。已批准治疗的病例约120例,其中约110例为肿瘤,遗憾的是,除黑色素瘤有些苗头外,全都未能成功。治疗了10余例单基因病,除ADA缺乏症和乙型血友病有一定疗效外,其余都还在实验阶段。但人们再也不怀疑基因治疗不仅可能办到,而且指日可待。
1、禁服使血小板聚集受抑制的药物。 2、避免对患者进行静脉注射及肌内注射。 3、调情志:精神刺激可诱发出血。 4、一旦由外伤或其他原因引起出血,要及时处置,这样引起的并发症后遗症会较轻。 5、若需手术,必须在手术前按血浆Ⅷ:C水平及手术大小、部位,把Ⅷ因子提到替代治疗效果。 6、血友病是一种遗传性疾病,患者本人及家属懂得优生优育的道理,若产前羊膜穿刺确诊为血友病,应终止妊娠以减少血友病的出生率。 现在有一种新治疗原基因干细胞造血疗法,其原理: 恢复血液病患者的造血和免疫生理功能是治愈血液病的关键,原基因造血疗法就是用健康或者原始的胚胎造血干细胞取代患者的病态造血和免疫功能。该疗法不仅能以超强的生物活性与穿透力,抑制血液病致病因子,清除血液里面的细胞毒素,防止造血干细胞增殖分化原常血细胞成份基因突变和幼稚细胞 恶性克隆,达到控制疾病进一步发展;同时平衡脏腑功能,改善造血微环境,修复损伤的骨髓造血干细胞,促进生血生骨髓,实现彻底治愈血液病的目的。
1、禁服使血小板聚集受抑制的药物。 2、避免对患者进行静脉注射及肌内注射。 3、调情志:精神刺激可诱发出血。 4、一旦由外伤或其他原因引起出血,要及时处置,这样引起的并发症后遗症会较轻。 5、若需手术,必须在手术前按血浆Ⅷ:C水平及手术大小、部位,把Ⅷ因子提到替代治疗效果。 6、血友病是一种遗传性疾病,患者本人及家属懂得优生优育的道理,若产前羊膜穿刺确诊为血友病,应终止妊娠以减少血友病的出生率。 现在有一种新治疗原基因干细胞造血疗法,其原理: 恢复血液病患者的造血和免疫生理功能是治愈血液病的关键,原基因造血疗法就是用健康或者原始的胚胎造血干细胞取代患者的病态造血和免疫功能。该疗法不仅能以超强的生物活性与穿透力,抑制血液病致病因子,清除血液里面的细胞毒素,防止造血干细胞增殖分化原常血细胞成份基因突变和幼稚细胞 恶性克隆,达到控制疾病进一步发展;同时平衡脏腑功能,改善造血微环境,修复损伤的骨髓造血干细胞,促进生血生骨髓,实现彻底治愈血液病的目的。
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血友病基因疗法是一种利用基因或遗传物质来治疗或预防疾病的实验性治疗技术。目前正在进行人体临床试验,以测试血友病的潜在基因疗法。血友病是一种遗传性凝血障碍,患者不能充分利用导致血液凝结的因素。没有这些因素,病人受伤时就无法止血。病情更严重的患者会在关节周围出现自发性出血。血友病的症状和体征各不相同,这取决于凝血因子的水平。如果你的凝血因子水平轻微降低,你可能只会在手术或外伤后出血。如果你的缺乏是严重的,你可能会经历自发性出血。自发性出血的症状和体征包括:伤口或受伤,或手术或牙科手术后,无法解释的过度出血,许多大的或深的瘀伤,接种疫苗后出现异常出血。对于一些患有严重血友病的人来说,头部一个简单的肿块就可能导致脑部出血。这种情况很少发生,但却是最严重的并发症之一。症状和体征包括:疼痛,持续性头痛,反复呕吐。
血友病的基因治疗包括使用一种经过修饰的病毒引入一个编码凝血因子的基因拷贝,而凝血因子在患者体内缺失。在病毒治疗后,病人应该开始正常产生自己的凝血因子。是一种可以让患者身体产生自身凝血因子的策略。它使用一块遗传物质和一种像分子剪刀一样的酶来修复导致凝血因子缺乏的遗传缺陷。现在血友病基因疗法还是处于试验阶段。正在开发的一种治疗血友病B的基因疗法。目前正在进行的两个队列阶段、非随机、开放标签、多中心临床试验的早期结果显示,因子具有临床显著性和持续性增加IX活性、因子替代疗法使用量的大幅减少以及自发性出血事件的完全停止。
一个是在治疗的时候要注意不要破坏身体本身的营养传输模式,在治疗的时候很有可能就会破坏原有的身体的免疫力,还有其他的营养输送状态。另外一个就是在治疗的时候很多人会不注意坚持,都觉得到一半有了效果就不治疗了,其实这才是影响治疗的最大挑战。