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aav论文发表

发布时间：2023-12-08 19:46:56

光遗传AAV基因疗法再获FDA认可治疗视网膜病疗效显著

2022年10月13日/医麦客新闻 eMedClub News/-\-近日, Nanoscope Therapeutics宣布,其在研光遗传学AAV基因疗法候选产品MCO-010获FDA快速通道资格认定,用于治疗色素性视网膜炎(RP)。 R

实验显示单剂量静脉注射该AAV-Cas9系统即可实现对 APP Swedish突变的全脑基因编辑,并在全脑范围减少Aβ斑块沉积,并提高认知能力。这是首次通过系统性AAV递送Cas9蛋白并实现高效的全脑基因编辑。

近日,美国杜克大学生物医学工程系的Charles A. Gersbach团队在Nature Medicine上发表题为Long-term evaluation of AAV-CRISPR genome editing for Duchenne muscular dystrophy的研

Somatic gene editing ameliorates skeletal and cardiac muscle failure in pig and human models of Duchenne muscular dystrophy的论文,使用腺相关病毒(AAV)的静脉注射方式在体

01 AAV血清型的选择内耳包含三种主要功能细胞：毛细胞（Hair Cells, HCs，包括内毛细胞,Innerhair

他们发现,由于这种效率的提高,MyoAAV可用于递送治疗性基因,其剂量比其他研究和临床试验中使用的病毒载体低约100至250倍,有可能减少肝脏损伤和其他严重副作用的

2019年10月21日，刘如谦团队在 Nature 发表论文【2】，开发了一种全新的精准基因编辑工具——先导编辑（Prime Editing），无需依赖DNA模板便可有效实现所

在理解今天这篇由著名分子生物学家George M. Church教授发表于《科学》的重磅论文前，我们先了解一下什么是腺相关病毒（AAV）。AAV是一种单链DNA病