基因编辑技术应用前景

基因编辑技术应用前景

基因编辑技术，可以用于编辑动植物甚至病毒的基因。通过改变基因让其改变性状，对人来说当然是有益的，不过目前这个技术并不完善。如果人类真正的掌握了基因编辑技术，那么就相当于掌握了任何物种的生物源代码，可以随意改变其性状向人类有益的地方发展。

什么是基因编辑技术？

举个非常简单的例子，夏天的蚊子非常惹人讨厌，赶也赶不走，杀也杀不尽，而且一咬一个包，奇痒无比。那么人类就可以通过基因编辑技术，对公蚊子进行基因编辑，比如让公蚊子不孕不育，这样就会减少文字的出生率。或者利用基因编辑技术制造一种病毒，只在蚊子之间传染，感染后蚊子便不吸食人血。

再比如说基因编辑技术运用于人类，在婴儿出生前就可以采用基因编辑技术对其性状进行改变，比如说改变它的毛发基因。想要什么颜色的头发？棕色还是黑色，或者改变其皮肤的基因，黑皮肤还是黄皮肤都可以随意进行改变。只不过这项技术有违伦理道德。而且目前基因编辑技术并不成熟，并不知道经过编辑之后该物种会不会产生突变或变异从而产生不可估量的后果，所以目前人类并不敢滥用基因编辑技术。

基因编辑技术的应用

基因编辑技术的应用如下:

动物基因的靶向修饰

基因编辑和牛体外胚胎培养等繁殖技术结合，允许使用合成的高度特异性的内切核酸酶直接在受精卵母细胞中进行基因组编辑。 CRISPR -Cas9进一步增加了基因编辑在动物基因靶向修饰的应用范围。CRISPR-Cas9允许通过细胞质直接注射从而实现对哺乳动物受精卵多个靶标的一次性同时敲除  。

单细胞基因表达分析已经解决了人类发育的转录路线图，从中发现了关键候选基因用于功能研究。使用全基因组转录组学数据指导实验，基于CRISPR的基因组编辑工具使得干扰或删除关键基因以阐明其功能成为可能 。

植物基因的靶向修饰

植物基因的靶向修饰是基因编辑应用最广泛的领域。首先可以通过修饰内源基因来帮助设计所需的植物性状。例如，可以通过基因编辑将重要的性状基因添加到主要农作物的特定位点，通过物理连接确保它们在育种过程中的共分离，这又称为“性状堆积”。

其次，可以产生耐除草剂作物。比如，使用ZFN辅助的基因打靶，将两种除草剂抗性基因引入作物 。再次，可以用来防治各种病害如香蕉的条纹病毒 。

此外，基因编辑技术还被应用于改良农产品质量，比如改良豆油品质和增加马铃薯的储存潜力。

基因组编辑技术有哪些优点及弊端，详述

1、优点：由于基因技术在生物工程中的特殊作用，基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。

它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果，将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时，基因技术所带来的商业价值无可估量。

从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。前期美国股市基因技术类股票的大幅上涨表明投资者对此类公司前途看好。我国的基因技术研究取得了不少成果，相关上市公司值得关注。

2、缺点：基因工程产品的技术含量非常高，从目的基因的取得到表达载体的构建都是十分烦琐而艰巨的工作，必须在实验室中进行大量的工作。

因此，基因工程产品的前期研究和开发投入（R&D）非常高，尤其是对细胞因子和重组药物的生产只要取得了具有高表达量的生产菌株，掌握分离和纯化技术，利用普通的发酵罐就能生产。

如大举介入生物医药领域的日本麒麟株式会社原来是啤酒生产企业，掌握了生产技术后，利用原有的发酵设备便很快在细胞因子的生产领域占有了一席之地。

扩展资料：

基因编辑已经开始应用于基础理论研究和生产应用中，这些研究和应用，有助于生命科学的许多领域，从研究植物和动物的基因功能到人类的基因治疗。下面主要介绍基因编辑在动植物上的应用。

基因编辑和牛体外胚胎培养等繁殖技术结合，允许使用合成的高度特异性的内切核酸酶直接在受精卵母细胞中进行基因组编辑。

CRISPR -Cas9进一步增加了基因编辑在动物基因靶向修饰的应用范围。CRISPR-Cas9允许通过细胞质直接注射（CDI）从而实现对哺乳动物受精卵多个靶标的一次性同时敲除（KO）。

参考资料来源：百度百科- 基因技术

参考资料来源：百度百科-基因编辑

基因编辑技术及其应用科普漫谈

DNA是绝大部分生物的遗传信息的储存介质，由腺嘌呤（A）、胸腺嘧啶（T）、鸟嘌呤（G）、胞嘧啶（C）四种核苷酸组成，并且严格遵守A-T,C-G的碱基互补配对原则，DNA链上这四种核苷酸的排列信息就是生物体的主要遗传信息。基因是控制生物性状的基本遗传单位，即一段携带特定遗传信息的DNA序列，主要通过翻译出对应的效用蛋白发挥功能。

图1. DNA的结构示意图（图片来自网络）

基因异常往往导致各种疾病的发生：如在超过50%的人类肿瘤中都能检测到编码p53蛋白的基因的突变（丧失活性）；Rag1等基因的突变会导致重症联合免疫缺，患儿终生不能接触外界空气，只能终生生活在隔绝容器内（图2）。

图2. 终生生活在隔离容器内的美国男孩大卫·维特（图片来自网络）

什么是基因编辑技术？

基因编辑技术是指特异性改变目标基因序列的技术。目前主要的基因编辑技术都是基于如下原理发展而来的：在细胞内利用外源切割复合体特异性识别并切割目的基因序列，在目的基因序列上制造断裂端，这种断裂端随即会被细胞内部的DNA损伤修复系统修复，重新连接起来。在此修复过程中，当有修复模板存在时，细胞会以修复模板为标准进行修复，从而实现对基因序列的特异性改变，即基因编辑（图2）。

图3 基因编辑技术的基本原理示意图

要实现基因编辑，外源切割复合体必须满足两个条件：

① 切割复合体必须可以特异性地识别和结合至目的基因DNA序列上，这是各种基因编辑技术的主要差异所在，也是发展基因编辑技术的最大困难所在；

② 切割复合体必须具有切割DNA，制造断裂端的功能；

基因编辑技术的简要发展历史

自1953年沃森和克里克两位科学家提出DNA的双螺旋结构以来，人们一直都在积极探索着高效便利的基因编辑技术：

上世纪80年代，科学家在小鼠胚胎干细胞中通过基因打靶技术实现了基因编辑（2007年诺贝尔生理医学奖），但此技术在其余细胞内效率极低，应用受到了极大的限制；

上世纪90年代，基于细胞内不同锌指蛋白可特异性识别DNA上3联碱基的特征以及核酸酶FokI二聚化后可以切割DNA的特点，人们通过锌指蛋白偶联Fokl的策略逐渐发展出了一种新的基因编辑技术--锌指蛋白核酸酶技术（Zinc Finger Nucleases, ZFNs）。但此技术专利被公司垄断，且锌指蛋白数量有限，可以识别的DNA序列数量有限，其应用也受到了很大的限制。

随后，基于改造后的植物病原菌中黄单胞菌属的TAL蛋白可以特异性识别DNA中一个碱基的特性，人们又发展出了新的基因组编辑技术--转录激活样因子核酸酶技术（Transcription activator-like effector nucleases, TALENs）。此技术理论上可以实现对任意基因序列的编辑，但其操作过程较为繁琐，一定程度上限制了其应用。

近年来，基于细菌规律成簇的间隔短回文重复序列(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，CRISPR)系统发展而来的新一代基因组编辑技术--CRISPR/Cas9技术，使得基因编辑变得更为简易、高效。值得提出的是，华裔科学家张锋教授对于CRISPR/Cas9技术的发展与应用作出了重要贡献，是目前这一领域的领军人物之一。

基因编辑技术的最新发展

由于目前最为广泛应用的CRISPR/Cas9技术仍然存在着无法对所有基因序列实现编辑、可能错误编辑其余基因、切割复合体中RNA容易降解导致复合体不稳定等一些不足之处，人们主要从以下几个方面优化发展新的基因编辑技术：

1)  优化CRISPR的蛋白序列，使得其可以识别更多的序列，并且能够更为有效地编辑基因序列；

2) 寻找新的具有特异性识别和切割目的基因序列的蛋白。如张锋教授在去年报道的Cpf1，已被证实为一类新的基因编辑工具；而目前引起广泛争议和关注的我国河北科技大学韩春雨教授在今年初报道的NgAgo，如果其真的可以实现细胞内的基因编辑，也是一类新的基因编辑工具，是目前各种基因编辑工具的有效补充；近期，我国南京大学学者又开发了一类新的基因编辑工具—SGN，也引起了学界的广泛关注。

基因编辑技术的应用

随着CRISPR/Cas9等新型基因编辑技术的迅猛发展，基因编辑技术在诸多方面都有着极为广阔而光明的应用前景：

1)  畜牧业和农业方面，现在已经在包括鸡、牛、羊等重要家畜和玉米、水稻、棉花等重要经济作物中实现了基因改造，有效地提高了这些家畜和经济作物的产量和质量；

2)  医疗健康方面，一方面，对于先天性基因突变致病患者，利用基因编辑技术改正突变的基因，可以为这些疾病的彻底根治提供希望。如在2013年，我国科学家上海生化细胞所的李劲松教授就利用CRISPR/Cas9技术治愈了小鼠的白内障遗传疾病。另一方面，基因编辑技术还有望为彻底治愈一些重大疾病的提供希望，如利用基因编辑技术改造艾滋病病毒HIV-1携带者免疫细胞中的CCR5基因，可以使得细胞不再受HIV-1病毒感染，有望成为彻底战胜艾滋病的有力武器。

结语：

迅猛发展的基因编辑技术正在给我们的生活带来巨大的变化，在享受先进科学技术带来的种种福利的同时，我们也必须进一步加强对于基因编辑技术的基础研究以及应用管理，以确保这一先进技术得到正确而有效地应用。

编辑：何郑燕  鲁凡英

（专家：吴剑锋，厦门大学生命科学学院博士，科普中国微平台原创首发）