以罕见病为素材的议论文

帕特里克·奎恩去世，罕见病可以以什么方式让世人记住？

最近大家都非常关注冰桶挑战的发起人帕特里克奎恩的去世，这位冰桶挑战的发起人在冰桶挑战的时候引发了非常大的一场冰桶挑战狂欢，但是他却在今年37岁的时候失去了自己的生命，他去世的原因是由于在2013年的时候患上了一种神经系统疾病，这种神经系统疾病就是大家经常所说的渐冻症，渐冻症是一种不可治愈的神经系统疾病，如果一个人被诊断为渐冻症的话，那么他剩余的时间就不多了，大部分的寿命都得都在三到四年左右，所以冰桶挑战者的发起人奎恩也就这样失去了自己的生命，让赶很多的人感到非常的可惜，因为他只有37岁，年纪还非常轻。

渐冻症这种病是一种神经系统疾病，患上这种病的人一般都会出现身体瘫痪，而且，特别是四肢以及面部肌肉等等部位就会出现逐渐僵硬的状态，这种病的发病原因，直到现在都没有一个明确的方向，大部分的讨论点还是在于应该是遗传的，患上渐冻症的人寿命往往都只剩下二到六年，再过了二到六年之后，他们就会面临死亡，这种病一般是很难被诊断出来的，而且进展非常的缓慢，所以这种病是没有办法去预防的，对人类的危害非常的大。

渐冻症是一种没有办法治好的病因，为他是遗传或者是基因变异等原因造成的，到现在还没有一个明确的说法，所以患上这种病的人只能够通过药物来延缓病情的发展，在病人出现渐冻症相关的一些症状的时候，可以去医院进行检查，在确诊之后，需要通过饮食以及药物治疗来让病情缓解一点，但是根本不能根治，我们知道的比较著名的渐冻症患者就是霍金，这么有名而且比较有钱的人都不能够治好渐冻症，这就足以说明这种病的危害是非常大的，而且由于这种病病例不多，因此对这方面的研究也不是太多。相信随着医学的不断发达，这种病在将来也可以被治好。

罕见病药物市场是一个市场失灵的领域，从研发、生产到定价和准入，市场都无法提供 足够的激励机制为企业提供发展动力。

目前，在大部分发达国家和地区，甚至是发展中国家， 如金砖五国中的印度和俄罗斯，罕见病都已被纳入公共治理的范畴，由政府主导或干预，从 国家层面探索系统性解决药物供应保障问题的方案，以形成新的产业创新激励机制，同时保 障罕见病患者的药物可及性。

与其他疾病药物相比，罕见病药物的研发过程更为艰辛，患者 人数少，临床试验难度更高。

在没有可观利益驱动的情况下，企业通常不愿投入巨大的成本用于新药 的研发和生产;

即便药物上市，由于患者人数有限，企业通常需要以较高的定价来收回前期投入;

因此，在越来越多的国家和地区，罕见病被纳入公共治理的范畴，通过政府干预，帮助患者解决药物不可及、不可支付的问题。考虑到罕见病背后的社会公平与效率问题

表格:部分国家或地区"罕见病国家计划"实施情况

目前实施罕见病药物保障的国家和地区，有发达市场，也有发展中市场，各自的社会政治体制不同， 医疗保障的体系也有较大差异，在解决罕见病药物准入和可及的问题上，呈现出多样性和一定的共性。

本质上，各国各地区都是基于自身体制及资源禀赋，以罕见病医疗保障的不同环节为切入点，相应地 采取本地化的管理模式。

图表:部分国家或地区针对罕见病医疗保障重点管理的环节

在梳理和总结海外经验的过程中，我们发现，通过立法定义罕见病或罕见病药物，设立鼓励创新、 系统化、差异化的罕见病新药注册审批审评制度，搭建由政府主导、医保覆盖、多方共付的罕见病药物保障体系，为罕见病药物设立差异化的医保准入评估体系和卫生技术评估体系，同时降低甚至免除罕见病患者的自付费用，已经成为发达国家乃至发展中国家针对罕见病医疗保障的主流管理模式。

1. 立法定义罕见病及罕见病药物

在罕见病政策起步较早的发达国家和地区，如美国、欧盟、澳大利亚、日本和我国台湾地区，在解 决罕见病问题时都是围绕"以药带病"的管理思路，即明确罕见病药物的边界，对边界内药品进行注 册审评审批制度的创新，进而推动药物的可及性。

因此，罕见病药物身份的认定就成为了推动罕见病 药物可及、可支付的第一步。

罕见病以一个世界名人的去世让人们永远的记住了，我觉得这世界上的疾病真的是太多了，想要攻克也是很麻烦的事情。

罕见病可以通过一些公益组织举行公益活动，或像这个的以冰桶挑战赛的形式让世人记住。

打击市场垄断的状况，改善制药工艺，制定合理的价格，让每一个人都可以看得起病。

这意味着将会有更多人的病情能够得到很好的治疗，体现了人民健康至上的服务理念

意味着未来制度性的突破。中国逐渐进入了更加完善的医疗社会体系。