CRISPR的全称Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，意为成簇规律间隔短回文重复序列，Cas则是CRISPR-associated (Cas) systems。 CRISPR/Cas 系统是原核生物的免疫系统，这个系统可以识别出外源 DNA，并将它们切断，沉默外源基因的表达，用来抵抗外源遗传物质比如噬菌体病毒和外源质粒的入侵。这与真核生物中RNA干扰（RNAi）的原理是相似的。正是由于这种精确的靶向功能，CRISPR/Cas 系统被开发成一种高效的基因编辑工具。在自然界中，CRISPR/Cas系统拥有多种类别，其中 CRISPR/Cas9 系统是研究最深入，应用最成熟的一种类别。 CRISPR/Cas9 利用一段小 RNA 来识别并剪切 DNA 以降解外来核酸分子。现在使用的 CRISPR/cas 9 系统是由最简单的 type II CRISPR 改造而来，该系统由单链的 guide RNA 和有核酸内切酶活性的 Cas 9 蛋白构成。 ⚠️nature video视频： CRISPR: 基因编辑原理及应用 基因敲除：sgRNA+Cas9 基因敲入：sgRNA+Cas9+目的基因（HDR模版） 5‘端开始数20个碱基这一段是需要设计的，这一段用来识别目的基因上的靶标，并通过碱基互补配对原理与靶点位置结合。 gRNA再往后数76个碱基，是另一段transactiviting RNA (tracrRNA)。它的序列是一定的，就像转运RNA一样可以形成空间结构，然后就可以和Cas9酶相结合。 这样一条完整的gRNA就可以识别靶点，并且把与它自身结合的Cas9酶带到这个靶点，引导Cas9酶在靶点处对目的基因的双链DNA进行切断，从而达到基因编辑的目的。 目前又很多在线工具可以用于设计sgRNA 不同的导入方式基因标记效率和脱靶效率不同 参考： CRISPR实验究竟怎么做？手把手教给你 CRISPR/Cas9 基因编辑全套操作和解决方案（TAKARA 讲解）
CRISPR技术再分子生物学发挥重要的作用，许多细菌免疫复合物都相对复杂，其中科学家掌握了对一种蛋白Cas9的操作技术，并先后对多种目标细胞DNA进行切除。CRISPR/Cas9基因编辑系统具有非常精准、廉价、易于使用，并且非常强大的特点。其迅速成为生命科学最热门的技术；给科研工作者提供暨大帮助。
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CRISPR/Cas系统是细菌和古菌特有的一种天然防御系统，用于抵抗病毒或外源性质粒的侵害。当外源基因入侵时，该防御系统的 CRISPR 序列会表达与入侵基因组序列相识别的 RNA，然后 CRISPR 相关酶(Cas)在序列识别处切割外源基因组DNA，从而达到防御目的。
根据Cas蛋白的特点，可将CRISPR/Cas系统分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ型。Ⅰ型和Ⅲ型系统需要借助复杂的蛋白复合体发挥作用，Ⅱ型系统仅借助 Cas9蛋白和sgRNA即可对靶目标进行编辑，结构简单，操作容易，因此目前主要使用Ⅱ型CRISPR/Cas9 系统。
CRISPR/Cas自诞生以来，迅速发展，已经成为生命科学领域最耀眼、最有前景的技术。尤其是近两年，在全世界科学家的共同努力下，CRISPR/Cas相关新进展新突破不断涌现。
一、基因编辑技术的发展史
基因编辑可以分为三代，第一代：ZFN；第二代：TELEN；第三代：CRISPR/Cas。这三个基因编辑技术都利用了DNA修复机制，所以我们先来了解一下DNA修复机制（ 图1 ）。[图片上传失败...(image-8dab49-1625385468208)]
图1-NHEJ修复（左），HDR修复（右）
NHEJ（Non-homologous end joining）
非同源性末端接合
NHEJ修复机制不需要任何模版，修复蛋白直接将双股裂断的DNA末端彼此拉近，在DNA连接酶的帮助下重新接合（ 图1 ）。
HDR（Homology directed repair）
同源重组修复
当细胞核内存在与损伤DNA同源的DNA片段时，HDR才能发生。
NHEJ的机制简单又不依靠模版，因而NHEJ的活性相对于HDR高出许多。但NHEJ修复出错的概率较高，容易造成移码突变等，基因编辑正是利用了这一点（ 图1 ）。
的识别切割机制
融合锌指模块和FokI切割结构域形成ZFN ；以二聚体的形式靶向切割每个锌指结构；特异识别3个碱基 ；组装多个锌指结构(识别12-18bp)形成的ZFN对可特异切割基因组靶点 （ 图2 ）。
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图2-ZFN基因编辑原理图
的识别切割机制
两个TALE靶向识别靶点两侧的序列；每个TALE融合一个FokI内切酶结构域；FokI通过TALE靶向形成二聚体切割靶点；设计灵活识别特异性强（ 图3 ）。
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图3-TELEN基因编辑原理图
的识别切割机制
crRNA通过碱基配对与 tracrRNA结合形成 tracrRNA/crRNA 复合物，此复合物引导核酸酶 Cas9 蛋白在与 crRNA 配对的序列靶位点剪切双链 DNA（ 图4 ）。
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图4-CRISPR/Cas9基因编辑原理图
ZFN、TELEN、CRISPR/Cas9比较
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图5-三种基因编辑的比较
二、CRISPR/Cas技术的介绍
CRISPR/Cas9 系统的发现
1987年，在大肠杆菌的基因组中首次发现了一个特殊的重复间隔序列——CRISPR序列，随后，在其他细菌和古菌中也发现了这一特殊序列。
2005年，发现这些CRISPR序列和噬菌体的基因序列匹配度很高，说明CRISPR 可能参与了微生物的免疫防御。
2011年，CRISPR/Cas系统的分子机制被揭示：当病毒首次入侵时，细菌会将外源基因的一段序列整合到自身的CRISPR的间隔区；病毒二次入侵时，CRISPR 转录生成 前体crRNA (pre-crRNA)， pre-crRNA 经过加工形成含有与外源基因匹配序列的crRNA，该crRNA与病毒基因组的同源序列识别后，介导 Cas 蛋白结合并切割，从而保护自身免受入侵。
2013年，发现CRISPR/Cas9系统可高效地编辑基因组。随后张锋等使用CRISPR系统成功的在人类细胞和小鼠细胞中实现了基因编辑。
从此开始，CRISPR/Cas9技术给生命科学领域带来了巨大冲击，CRISPR/Cas9相关研究成果频频登上CNS等顶级期刊，近两年更是成为诺贝尔奖热门候选。
CRISPR/Cas技术的原理
CRISPR/Cas9系统的工作原理是 crRNA（ CRISPR-derived RNA ）通过碱基配对与 tracrRNA（trans-activating RNA ）结合形成 tracrRNA/crRNA 复合物，此复合物引导核酸酶 Cas9 蛋白在与 crRNA 配对的序列靶位点剪切双链 DNA。而通过人工设计 crRNA 和 tracrRNA 这两种 RNA，改造成具有引导作用的sgRNA （single guide RNA ），从而引导 Cas9 对 DNA 的定点切割（图4）。
CRISPR/Cas技术的优势
设计简单，简明的碱基互补设计原则，识别不受基因组甲基化影响，能靶向几乎任意细胞任意序列，方便同时靶向多个靶点，切割效率高。
三、CRISPR/Cas的脱靶效应
PAM**** (Protospacer adjacent motif )
前间区序列邻近基序
PAM序列区是CRISPR/Cas9系统行使切割功能的基本条件。如果靶序列 3′端没有PAM序列，即使靶序列与sgRNA序列完全匹配，Cas9蛋白也不会切割该序列位点。 PAM序列主要影响CRISPR/Cas9的DNA切割效率。在细胞水平上，NGG介导的切割效率是最高的。
sgR****NA ****(Single guide RNA )
向导 RNA
sgRNA与目标基因组相结合的 20nt 序列区决定着 CRISPR/Cas 系统的靶向特异性。CRISPR/Cas9与靶位点识别的特异性其实主要依赖于sgRNA与靠近PAM区的10~12 bp的碱基配对，而其余远离PAM序列 8~10 bp 碱基的错配对靶位点识别的影响并不明显。目前研究结果均提示，可能靠近 PAM 的 8~14 bp 序列是决定特异性的关键，其他序列也均在不同程度上影响脱靶效应。
CRISPR/Cas9的脱靶效应给研究带来了一定程度上的不确定性，也是限制其发挥更大潜力的主要原因之一。
2017年5月30日， Nature 杂志子刊 Nature Methods 刊登了美国哥伦比亚大学研究人员的一篇文章，研究人员通过CRISPR/Cas9成功修复了导致小鼠失明的基因后，对小鼠进行全基因测序，发现修复后的小鼠基因组有超过1500个单核苷酸突变，以及超过100个位点发生大片段插入或缺失（ 图6 ）。文章的结论无疑引发了巨大震动，也给正在进行中的CRISPR/Cas9带来了不确定性。
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图6--动物体内实验中CRISPR/Cas9编辑后发生意想不到的突变
仔细分析后，发现该文章并不十分严谨，文章仅有两只小鼠作为实验组，一只作为对照组，数量不足以证明结论是否只是个例。而且单碱基突变是生物体内自然现象，不能全归于CRISPR/Cas9。整个实验只基于一个sgRNA数据，且该sgRNA特异性评分很低，造成脱靶效应也应该在预料之中（ 图7 ）。
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图7--针对 Nature Methods 文章的回应
经过一系列的研究和改进，目前CRISPR系统的脱靶性已经很低，当然，要想达到理想的状态，还有很长的路要走。
四、CRISPR/Cas技术的进展
2016年6月，张锋在 Science 发表文章，发现CRISPR/Cas13a能有切割细菌的特定RNA序列。
2016年9月，Jennifer Doudna在 Nature 发表文章，证实CRISPR/Cas13a可以用于RNA检测。
2017年2月22日，美国纪念斯隆.凯特林癌症中心（MSK）研究人员在 Nature 杂志发文，使用腺相关病毒（AAV）介导，将CRISPR/Cas9基因编辑技术应用于CAR-T疗法。该研究既解决了传统CAR-T疗法的随机整合可能存在的潜在危害，又大大降低了CAR-T细胞发生分化或癌化的风险，赋予了CAR-T技术全新的高效性、稳定性、安全性。
2017年8月2日，Shoukhrat Mitalipov在 Nature 发表长文，使用CRISPR/Cas9技术修正了植入子宫前的人类胚胎中一种和遗传性心脏病有关的变异。该研究证实了通过编辑人类胚胎进行治疗遗传病是安全可行的。值得一提的是，该成果受到了基因编辑领域大牛George Church等人的质疑。
2017年8月11日，杨璐菡等在 Science 发表文章，通过CRISPR/Cas9技术敲除猪基因组中的内源逆转录病毒（PERV）序列，并克隆出多只PERV失活小猪。向最终实现使用猪器官进行人体器官移植的终极目标迈进了一大步。
2017年9月，杂交水稻之父”袁隆平院士宣布使用CRISPR/Cas9技术敲除与镉吸收和积累相关基因的水稻育种成功。该研究从根本上解决了水稻镉污染的问题，将扭转我国部分农作物重金属超标的问题，进而改善部分人群重金属慢性中毒的问题。
2017年10月4日，张锋在 Nature 发表论文证实CRISPR/Cas13a能够在哺乳动物细胞中编辑特定的RNA。CRISPR/Cas13a能够达到RNAi相似的降低基因表达的效率，而且有更强的特异性，且对细胞内天然的转录后调控网络的影响更小。
2017年10月19日，Jennifer Doudna在 Nature 发表文章，设计了高精确性的Cas9变体—HypaCas9。该研究极大地降低了Cas9的脱靶效应，且不降低靶向切割效率。
2017年10月25日，张锋在 Science 发表文章介绍CRISPR新系统--REPAIR，可以高效的进行RNA的单碱基修复。因为不改变DNA序列，所以为通过基因编辑治疗遗传病而又不永久影响基因组提供了新可能。
2017年10月25日，哈佛大学Broad研究所的David Liu实验室在 Nature 发表长文，报道了新型腺嘌呤基因编辑器——ecTadA-dCas9，可以将A·T碱基对转换成G·C碱基对，该技术首次实现了不依赖DNA断裂即可进行基因编辑的技术，即单碱基基因编辑技术。该技术高于其它基因组编辑方法的效率，且几乎没有随机插入、删除或其它突变等不良副作用，因此为今后大范围治疗点突变遗传疾病提供了极大的便利。
五****、展望
近几年CRISPR/Cas基因编辑技术飞速发展，推广应用到了生物、医学、农业以及环境等多个领域，造就了一批批科研奇迹，尤其是在遗传病的治疗、疾病相关基因的筛查与检测、肿瘤治疗以及动植物的改造、病原微生物防治等领域有着巨大的潜力，也将深远地影响整个世界。
特别感谢：BioArt主编给予的帮助和意见以及吉满生物吴晨提供图1-图5的图片。
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重写生命的“剪刀”被发现，剪断基因重新组合，脑洞之大你敢信？但却有人做到了，改变生命的链接，一起来看本期的“剪刀”-CRISPR/Cas9基因编辑技术。
基因编辑是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。目前最高效最常用的基因编辑方法是利用CRISPR/Cas9技术进行体内体外的基因编辑。这个系统的原理是利用gRNA特异性识别靶序列，并引导Cas9核酸内切酶对靶序列的PAM上游进行切割，从而造成靶位点DNA双链断裂，随之利用细胞的非同源末端连接（NHEJ）或同源重组（HDR）的方式对切割位点进行修复，实现DNA水平的敲除、敲入或点突变。
基因编辑技术形式有：
1、同源重组
同源重组（Homologous recombination）是最早用来编辑细胞基因组的技术方法。同源重组是在DNA的两条相似（同源）链之间遗传信息的交换（重组）。
2、核酸酶
基因编辑的关键是在基因组内特定位点创建DSB。常用的限制酶在切割DNA方面是有效的，但它们通常在多个位点进行识别和切割，特异性较差。为了克服这一问题并创建特定位点的DSB。
基因编辑技术的应用：
基因编辑和牛体外胚胎培养等繁殖技术结合，允许使用合成的高度特异性的内切核酸酶直接在受精卵母细胞中进行基因组编辑。 CRISPR -Cas9进一步增加了基因编辑在动物基因靶向修饰的应用范围。CRISPR-Cas9允许通过细胞质直接注射从而实现对哺乳动物受精卵多个靶标的一次性同时敲除（KO）。
单细胞基因表达分析已经解决了人类发育的转录路线图，从中发现了关键候选基因用于功能研究。使用全基因组转录组学数据指导实验，基于CRISPR的基因组编辑工具使得干扰或删除关键基因以阐明其功能成为可能。
以上内容参考：百度百科—基因编辑技术
什么是基因编辑？
什么是基因编辑技术
这是运用了好梦技术做到的，有了这样的技术。所以可以运用它们的工具，医生只手操作就可以看到结果。
因为基因的破译是一个繁琐的工程，而且精密度非常高，所以说这是世界上最复杂的谜题之一。
哈佛大学化学与化学生物学系、HHMI以及Broad Institute的David Liu教授实验室在Nature杂志上以长文形式（Article）发表了题为“Programmable base editing of A•T to G•C in genomic DNA without DNA”的突破性成果，报道了一种新型腺嘌呤碱基编辑器 (ABE)，它可以将A•T碱基对转换成G•C碱基对，加之此前报道的将G•C碱基对转换成T•A碱基对的成果，该技术首次实现了不依赖于DNA断裂而能够将DNA四种碱基A、T、G、C进行替换的新型基因编辑技术。
大家都知道，这几年基因编辑技术很火，也是生命科学技术领域的重大进展之一。以前只是在体外进行编辑，现在居然能在体内实现了。
DNA由四种碱基组成（腺嘌呤A、鸟嘌呤G、胞嘧啶C、胸腺嘧啶T），看到嘌呤，是不是特别熟悉？没错，他们就是引起尿酸升高的源头。四种碱基，两两可以配对，TA配对，CG配对。
DNA的编辑其实原理很简单，就是通过一种合适的酶，可以定向的把其中的一个碱基脱氨，再经修饰就变成了另外一种碱基。有的酶是人体内天然存在的，因为DNA在复制过程中，会产生一定数量的突变，错配，就需要这些酶去进行DNA修复，保证人类基因组的完整性和正确性。
通常，胞嘧啶的自发脱氨基后再经修饰，C就变成了T，也就从CG配对转变为TA碱基了，这是生物体内不用切割DNA就能实现碱基替换的主要来源，但反过来，腺嘌呤A上的氨基脱氨研究却几乎是个空白。直到这篇文章发表，研究者发现了一个这样的酶，能把腺嘌呤上的氨基脱掉，这个酶取名叫腺嘌呤碱基编辑器ABEs。
技术服务人类
其实任何好的科学技术的出现，都应该服务于科研，进而服务于临床病人，乃至服务于全人类。
假如碱基脱氨基形成的DN A点突变得不到修复，就会是致病性的。但是如果把这些技术利用好了，让它去针对病毒发挥作用，更可以造福人类。
小编当年研究是的一个叫APOBEC3的酶，这个酶和这些文章报道的酶的功能类似，只不过它是人体内存在的一种核苷酸代谢酶，主要作用是使胞嘧啶C脱氨基突变成尿嘧啶U，实现对DNA/RNA的编辑，进行实现某些生理功能。这个酶的厉害之处在于它能使乙肝病毒的DNA胞嘧啶C脱氨基，进而引起病毒DNA的降解。这个发现给了我们很大启发，或许可以基于这个发现，研制一种药物，彻底治愈乙肝。当然，科学远比设想要复杂，这个课题目前仍在实验室研究阶段。
【不药博士】简介
博士，主管药师，高级营养师，拥有10年的用药指导、营养咨询和健康管理经验。不药不药，健康生活，不生病，不吃药！
今天我们要讲的是 生命科学发展的能工巧匠—基因编辑技术 ，该技术通过人为的对目的基因进行修饰，实现其编辑功能，从而达到改变目的细胞基因型的目的。 2020年的诺贝尔化学奖授予了詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)和艾曼纽·卡彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)，以表彰他们对基因编辑技术CRISPR的研究成果。在CRISPER-Cas9技术开发之前，第一代锌指核酸酶（ZFNs）技术以及第二代转录激活因子效应物核酸酶（TALENs）已被广泛应用。三者的原理都是通过在基因组序列上诱导双链断裂(DSB)，并随后通过内源性修复机制进行纠正，达到基因片段缺失、插入、突变等基因编辑的目的。 通过同源重组(HR)将内源性基因组序列与外源供体DNA分子进行交换是一个几十年前就已为人所知的过程。已故的奥利弗·史密斯(Oliver Smithies)首次阐明了同源DNA分子如何重组并正确插入哺乳动物染色体的特定位置。为此，史密斯与马里奥·卡佩基(Mario Capecchi)以及马丁·埃文斯(Martin Evans)共同获得了2007年的诺贝尔生理学或医学奖。 2009科学家首次使用ZFNs技术制造了世界上第一个基因敲除大鼠，1996年ZFNs技术被大力发展，该技术通过改造ZFN的结构域，可以人为设计识别特定DNA的ZFN并促使其与目的DNA序列进行结合，随后，核酸内切酶FOKI可对DNA双链进行切割形成DSB，最后完成DNA的自我修复。该技术在发展过程中有设计简单，效率较高的特点，但是随着科学的发展，人们发现其具有周期长、易脱靶 、细胞毒性大的缺点。 第二代基因编辑技术TALEN作为ZFNs的替代产品，在2021年进入快速开发期，2012年，科学杂志将TALEN技术列入了年度十大科学突破列表，TALE的全称是Transcription Activator-Like Effector，即转录激活因子样效应蛋白，来源于植物病原菌， TALEN技术的主要原理是通过两个TALE靶向识别靶点两侧的序列；每个TALE融合一个FokI内切酶结构域；FokI通过TALE靶向形成二聚体切割靶点，诱导双链断裂，促使DNA进行自我修复过程并最终达到基因编辑的目的，TALEN具有技术设计灵活识别特异性强的优点。 ZFNs用30个氨基酸组成一个对应三碱基的DNA识别结构域，而TALE蛋白用34个氨基酸组成一个仅精准对应一个碱基的DNA识别结构域。此外，相比于ZFNs技术，TALE有一个决定性的优点，就是可模块化，通过删减、添加、自由组合不同的TALE蛋白，就可以轻易地定位DNA片段，将基因编辑周期缩短。但是，用脂质体转染法还是电穿孔法转染细胞构建细胞系，病毒所能运送的DNA序列也是有限的，而使用病毒侵染法递送外援DNA进行基因治疗，转染效率也不可避免地与蛋白质大小成反比，所以太大的TALE无疑会导致DNA的切割效率降低。此外，该项技术也存在与ZFNs一样的脱靶率高，细胞毒性大的缺点。 不过，科学家们很快开发出了新一代基因编辑技术，相比于前两代技术更为高校、快捷。准确且价位低，那就是我们熟知的CRISPR/Cas9技术，主要组成部分是成簇的规律性间隔的短回文重复序列CRISPR以及核算内切酶Cas9组成， 2011年，CRISPR/Cas9系统的分子机制被揭示, 2014年，一位美国的生物化学家Jennifer首先阐明了CRISPR/Cas9系统的工作原理，证明它可以根据一段向导RNA（gRNA）的指引，找到对应的DNA序列，并将其切开。CRISPR/Cas9系统的工作原理是 crRNA通过碱基配对与 tracrRNA结合形成 tracrRNA/crRNA 复合物，此复合物引导核酸酶 Cas9 蛋白在与 crRNA 配对的序列靶位点剪切双链 DNA。而通过人工设计 crRNA 和 tracrRNA 这两种 RNA，改造成具有引导作用的sgRNA ，从而引导 Cas9 对 DNA 的定点切割。随后不久，MIT的华人生物学家张锋证明了这一系统同样可以在哺乳动物细胞中使用。CRISPR/Cas9系统是细菌和古菌特有的一种天然防御系统，用于抵抗病毒或外源性质粒的侵害。当外源基因入侵时，该防御系统的 CRISPR 序列会表达与入侵基因组序列相识别的 RNA，然后 CRISPR 相关酶在序列识别处切割外源基因组DNA，从而达到防御目的。 CRISPR/Cas9技术原理 与Cas9蛋白结合，形成RNP复合物 复合物在sgRNA的引导下，定位到基因组上的靶位点 蛋白对靶位点的DNA双链进行切割，产生双链断裂（DSB） 引起细胞的紧急修复机制：非同源末端连接（NHEJ）修复或者同源重组修复（HDR） 5.绝大多数情况下（>80%），细胞采用NHEJ修复路径，使得靶位点位置随机产生个别碱基的删除或插入（Indel），得到基因敲除模型 6.极少数情况下（<20%），且细胞内存在同源片段时，细胞采用HDR修复路径，使得靶位点产生精确修复 7.在同源片段中引入外源基因片段或者突变碱基，可得到基因定点插入模型或者基因定点突变模型 近几年，CRISPR/Cas基因编辑技术飞速发展，涉及在生物、医学、农业以及环境等多个领域的应用， 2017年CRISPR/Cas9基因编辑技术应用于CAR-T疗法；杨璐菡等在Science发表文章，通过CRISPR/Cas9技术完成了对猪基因组中的内源逆转录病毒（PERV）序列的敲除。同年，杂交水稻之父”袁隆平院士宣布使用CRISPR/Cas9技术完成了对水稻中与镉吸收和积累相关的基因的敲除。 目前为止，关于CRISPR/Cas9技术的新突破不断涌现，相比于前两代基因编辑技术，CRISPR/Cas9技术切割效率极高，便利性强，ZFNs与TALENs需要用成百上千个碱基的长度来完成定位系统的组装，而CRISPR则只需要与目的基因一一对应的一段gRNA即可完成这个任务，且Cas9蛋白自己本身就具有核酸内切酶的活性，不需额外的核酸内切酶。为今后大范围治疗点突变遗传疾病提供了极大的便利。此外，该技术还有设计简单，能靶向几乎任意细胞任意序列的优点。 海星生物通过不断探索，开发的VIRUS-Free技术通过构建转座系统质粒，将质粒转染细胞，在转座酶的作用下，高拷贝的Cas9蛋白与sgRNA表达元件被整合到基因组上，比传统的病毒法节省了3-4周，价格节省了约40%。随着基因编辑技术的发展，海星生物将紧随科技发展的步伐，为您的科学研究保驾护航。 参考文献 Knott GJ, Doudna JA. CRISPR-Cas guides the future of genetic engineering. Science. 2018 Aug 31;361(6405):866-869. doi: . Bak RO, Gomez-Ospina N, Porteus MH. Gene Editing on Center Stage. Trends Genet. 2018 Aug;34(8):600-611. doi: . Fernández A, Josa S, Montoliu L. A history of genome editing in mammals. Mamm Genome. 2017 Aug;28(7-8):237-246. doi: .
现在非常的健康，生活和普通人没有什么非常大的区别，希望他们可以健康快乐的长大。
现在这对婴儿已经长大了。而且生活的非常的幸福。
克隆人为什么不可以，违反伦理学！而且基因编辑婴儿也不可以保证婴儿本身不出现问题，本身是个实验而已，拿婴儿做实验？怎么可以允许？
先说基因编辑：基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。由于基因敲除（剪刀CRISPR/Cas9）具有不稳定性，经常脱靶，因此对人的伤害不小；而且，敲除这个靶点后有没有其他潜在威胁，可能会产生蝴蝶效应。同时，包括《科技日报》在内的科学界媒体也在质疑：基因编辑是否能完全有效地防止感染艾滋病病毒？如何来证明？“人是目的本身，而不是手段”，应该是基因领域的金科玉律。一个是活生生的人，拥有自己独立的人格和价值，不是实验的材料。基因被编辑过的婴儿降临人间，打开的可能是一个潘多拉的魔盒，当慎之又慎，哪怕盒子里装的是希望。
线粒体基因编辑现在只是处在简单的单个基因的编辑，并不能对它的作用有很大的改变就，依靠这种技术治病，还有很长的路要走。
线粒体里面有部分独立的基因，虽然这些基因可以自己编辑，但是线粒体的很多活动还是受细胞核控制的，如果没有细胞核的调控，线粒体存在不了多久。线粒体基因自我调控和治病是没多大关系的吧。
他时隔6年再次发表新的论文开启了 RNA追踪技术，能够追踪人体中的细胞，开启了荧光追踪平台，具有极高的灵敏度和特异性，而且已经经过了同行之间的验证。
这部文章中主要是通过DNA基因技术对核酸进行研究。这项技术与NgAgo之间有没有直接的联系，Ago相关的工具研究一直持续了6年之久，韩春雨目前已经是副教授级别，这个争议即使已经争议6年之久，但仍然没有得到一个很好的结果。