基因编辑技术未来前景

关于目前人类对于自己本身的一个研究已经达到了炉火纯青的地步，但是我们对待生命来说很坐技术还有基因工程都被限制或者扼杀在摇篮当中，如果我们把这样的基因工程，这样的基因技术运用到现实生活当中的话。这对于我们人类来说，这是一场毁灭性的打击，一场浩劫。如果我们人类的基因可存在编辑的话，那么能给人类带来什么？这其中的答案主要有以下几点。

首先第一点就是关于如果我们人类的基因可以存在编辑的话那么人类的生物工程能够制造出奇形怪状的人类。因为我们可以把我们身体当中的一些较为劣质的基因给剪裁，重新换为一些较为优质的基因，而且把这样的基因内部进行突变或者进行变异，利用其他动物的一个基因进行替换，那么我们人类就会拥有较长的生命力。而且我们人类的一个形状也会发生一个较大的变化，例如我们有一些人会有4只眼睛一两张嘴巴或者8只手等等一些的情况。

其次就是我们人类的寿命也会大大提升，因为我们相信当人类的寿命可以提升之后，这对于我们人类来说会有很大的改观。那么医学上面的许多医学困难问题都能够很好的解决，例如这一次的一个大病毒大疫情爆发所带来的一个危机，通过基因编辑，那么我们就可能避免这一次的病毒侵扰。

最后就是关于我们人类的基因存在编辑技术的话，可能带来更多的浩劫，有些人为了不择手段，为了提升自己的一个生物能力，会进行不断的研究，让自己变得更强从而会导致生物本身的一个性质发生的变化。

β细胞是人体的胰岛素“工厂”。它们对升高的血糖作出反应，分泌出胰岛素，向肌肉细胞发出信号，以吸收并利用血液中的葡萄糖。

糖尿病患者的β细胞往往不能产生足够的胰岛素：对于2型糖尿病患者而言，是由于β细胞随着时间的推移而功能下降。对于1型糖尿病患者而言，是由于自身免疫系统发生故障，并攻击、损坏了β细胞。

在一些糖尿病患者中，β细胞衰竭是基因缺陷所导致的结果。在过去的十年里，研究人员发现基因代码中的少数几个地方，一旦发生微小的错误就会干扰身体感应或产生胰岛素的能力。其结果就是医学上所说的“单基因糖尿病”。

这种单基因突变导致的糖尿病远比人们所知的要多。美国纽约哥伦比亚大学Naomi Berrie糖尿病中心的干细胞生物学家Dieter Egli博士指出，大约1%到5%的糖尿病患者属于单基因糖尿病，在全球范围内这个数字以百万计，因此“单基因糖尿病”并不是一种罕见的疾病。

几十年来，替换失去功能的β细胞一直是治疗所有类型糖尿病的“圣杯”（注：代指具有神奇能力的事物）。研究人员已经尝试了从移植胰腺到植入β细胞的多种方法，但是，这些手术的成本很高，因为它们是外来器官、细胞，身体会排斥它们，控制这种免疫排斥反应需要借助强大的免疫抑制药物，或是用某种方法将所移植的β细胞“封装”起来，以瞒过自身免疫系统。

由于单基因糖尿病是单一基因缺陷或突变的结果，新的基因技术为单基因糖尿病患者提供了治愈的希望，甚至一些2型糖尿病患者也有望获得治愈。在美国糖尿病协会（American Diabetes Association，ADA）的资助下，Dieter Egli博士和他的科研团队正在进行单基因糖尿病的研究，特别是对于一些出生时或出生不久后身体就不能产生胰岛素的病例，他们制造出干细胞，借由干细胞再制造某些特定的人体组织，包括β细胞、神经组织等。

然后，他们使用了一种名为“CRISPR-Cas9”的尖端技术，来修复那些阻止β细胞正常工作的基因错误 [1] 。在过去的一年里，这项研究取得了可喜的成果，他们已经能够纠正干细胞的突变，使β细胞重新产生胰岛素。

下一步预期，可将经过修正的 β细胞 重新植入患者体内。因为它们来源于患者自身的细胞，所以可以被身体接受而不需要应用免疫抑制药物，植入后预计能像正常β细胞那样对血糖水平做出反应，并且产生胰岛素。

然而，基因编辑所依托的科学技术太前沿了，以至于还没有被美国食药监局（FDA）批准用于人体试验。为了观察新的β细胞是否能起作用，Dieter Egli博士将修正后的人类β细胞植入β细胞受损的实验动物体内。人们欣喜地看到，通过将β细胞移植到小鼠体内，可以保护缺乏 β细胞 的小鼠免于罹患糖尿病。

Dieter Egli博士说，如果能将修正后的β细胞安全地植入患有单基因糖尿病的人体内，那就相当于治愈了糖尿病。

在基因编辑技术应用于人类之前，还有很多工作要做。一些研究者担心，用于编辑基因突变的技术可能会在其他地方引起意想不到的“偏离目标”的影响。Egli博士表示，“利用老鼠模型是一个很好的开始，但是只有在人类身上进行尝试，我们才能最终得到答案。”

即使Egli博士和其他领域的研究人员能够证明这种基因治疗是安全的，与试纸、血糖仪和胰岛素注射相比，要获得好的成本-效益比，可能还需要一些时间。虽然到那时，患者不再需要支付胰岛素、口服降糖药和其他血糖管理用品的费用，但预计个性化干细胞治疗也可能会花费每位患者数万美元，甚至更多。

据了解，目前在国内也有一些学者在进行相关研究 [2] 。因此，笔者愿意乐观地相信，随着研究的深入、技术的成熟和普及，这种可能会治愈糖尿病的新疗法将会有走出实验室、走近你我身边的那一天。让我们一同拭目以待，继续关注来自这一领域的好消息吧！

参考文献：

[1] Hasegawa Y, Hoshino Y, Ibrahim AE, et al. Generation of CRISPR/Cas9-mediated bicistronic knock-in Ins1-cre driver mice[J]. Exp Anim, 2016，65(3):319-327.

[2] 曹曦，宋丽妮，张怡尘，等. 应用CRISPR/Cas9技术制备MrgD基因敲除小鼠模型[J]. 首都医科大学学报，2018，39（4）：517-521.