冰箱在说话
我觉得需要从保障体系上来破除罕见病的用药困局。
之所以会这样说，主要是因为罕见病的药品一般非常贵，有些药品甚至已经达到了天价的程度。对于多数患者来说，很多人并没有足够强的经济实力来使用这些药品，这也直接导致罕见药没有办法正常普及。
一、我们不能盲目指责药品太贵。
我认为大家不能盲目怪罪所谓的药品的价格太贵了，毕竟这些罕见病的药品的研发费用本身就非常贵，同时也是以亿为单位。医药公司不是慈善机构，药品的专利也只有20年，如果医药公司连自己的成本都收不回来的话，这只会导致医药公司没有动力主动研发罕见病的药品。关于你问的这个问题，我会从以下几点做具体解释。
二、保障体系可以破除罕见病的用药困局。
在保障体系建设出来之前，罕见病的用药费用本身就非常昂贵，有些药品的价格甚至已经达到了每年500万元以上。试想一下，如果一名患者只是普通的工薪阶层，这名患者无论如何也拿不出这样的天价费用。有的人可能会觉得只需要让这些罕见药的用药成本降低就可以了，毕竟这些药品的生产成本非常低，500万元的药品的生产成本可能只有1万元。事实上，医药公司如果没有足够的利润空间的话，因为罕见病本身就没有多少患者使用，医药公司可能连自己的成本都收不回来。综合以上原因，我们需要用保障体系来解决罕见病的用药困局。
三、把罕见病的用药纳入到医保清单是一种解决方案。
试想一下，如果一种罕见药的治疗费用是500万元，每年全球会有10个人使用，医药公司每年只能赚5,000万元。与此同时，医药公司研发这种药品的成本是10亿元，医药公司可以通过20年的方式来收回成本。如果我们换个逻辑的话：把这种药品纳入到医保清单，治疗费用直接从500万元降到5万元。因为医保的使用人群特别广，如果医药公司想要收回成本的话，每年只需要有1000个人使用就可以了。
综上所述，解决罕见病的用药困局绝对不能盲目指责医药公司的定价问题，我们需要想办法增加使用这些药品的患者的数量，降低患者的单次使用费用。
冰雪皑皑
减低成本、列入医保范围等。要想从根源上破除罕见病用药困局，最好的办法就是研发出更加高效，成本低廉，更加平价的药物；还有需要得到国家的大力支持，讲这些罕见病用药列入可以使用医保的范围中，这样才可以解决病人用不起要的困局。
红枫叶马大姐
我国保障罕见病患者用药的主要途径有基本医疗保险、重疾医疗保险、慈善救助等。由于种种原因，罕见病患者的用药保障并不完善。有的患者因病致贫，因病返贫，有的患者因药费负担过重，长期得不到有效治疗。
近几年，国家有关部门出台了一系列政策，为罕见病的诊断治疗创造了良好的条件：中共中央、国务院自2016年以来，发布了《健康中国2030规划纲要》，明确提出要“完善罕见病用药保障政策”；同年，北京协和医院又牵头启动了“国家重点研发计划”“罕见病临床队列研究”。
根据对中国罕见病人群生存状况的调查报告，中国罕见病患者在治疗方面面临的最大困难主要包括：治疗费用过高，缺乏医疗技术，以及买不到合适的药物或药物价格过高。罕见病有药不到1%，药在国外，药到国内就又太贵了。这是目前国内罕见病患者常说的一句话。世界上七千多种罕见疾病中，仅有大约1%的药物可以治疗，而新研发的特效药大多十分昂贵，每年花费几十万到几百万元。可见，对罕见病患者群体用药保障的关键在于从患者支付层面加强多方面的保障。
现在全世界只有5%的罕见疾病有可有效治疗的手段或药物，但这5%也包括了许多超常适应症(超常适应症是指药物说明书中所称的药物不能与某些罕见疾病相对应)的情况，导致许多医保目录中的药品没有说明可与某种罕见疾病相对应，导致医保无法报销，罕见病患者无法用药。稀有性疾病大多属于慢性疾病，一般都可以选择门诊治疗，但是由于医保目录与当地门诊特殊用药目录不匹配也会遇到报销受阻的情况。
因为罕见病种类多，治疗方案少，特效药较多，导致许多特效药治疗费用较高，单靠医保不能解决罕见病患者用药难的问题，需要多层次、多方共付来解决。在国外，罕见病药品费用在药品总费用中所占比例非常低。就统计学而言，通常被称为“天价药”的高价值药物罕见病病种很少，病人数量也很少。就国内而言，浙江、青岛、上海等地多年来的实践证明，保障政策是可行的，对保障人民生活，促进脱贫攻坚，促进医药创新都具有重要意义。
稀有病是我们共同面临的挑战，它涉及到的各个方面都非常复杂，任何一个方面都不能单独解决。疾病挑战基金会秘书长王奕鸥在会议上指出，罕见疾病的研究、诊断、治疗，罕见疾病治疗费的支付与保障，相关药物的研发、临床、使用，罕见疾病的遗传、生育，患者群体的心理、教育、就业等社会支持系统，以及全社会对罕见疾病的认识，都是罕见人群面临的共同问题。
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Chowhound壹 4人参与回答 2023-12-05 罕见病的病因多种多样，有些是由基因突变引起的，有些是由环境因素导致的，还有一些是由感染、营养不良等原因引起的。总之，罕见病的病因复杂，治疗难度大，需要医学界和社
id独自等待 3人参与回答 2023-12-07 医学论文书写格式 正文是医学论文的核心部分，包括引言、材料与方法、结果、讨论、致谢五部分。 一、 引言 引言（前言、导言、绪言、序言）是正文的引子，相当于演说中
黑粉精灵 5人参与回答 2023-12-05 由于罕见病病例较少，所以在医学界就缺钱专业的研究，进而导致病情相关的专家较少，如果没有先例，治疗起来就相对困难很多了。
健康&平安 8人参与回答 2023-12-09 罕见病本身发生概率就小，所以能够被医学研究的就少，所生产的药物就更少了，所以非常贵。
吾ci吾ci5757 6人参与回答 2023-12-06 
