基因编辑技术的定义

两位女科学家获诺贝尔学奖化学奖，基因编辑其实是一种非常高超的技术了。对于我们现在随着时代的发展，这样的技术虽然是正在研发，但是目前已经算是一种新的研究技术。

什么是基因编辑

顾名思义，“基因编辑”就是指对基因进行修改，实现对特定DNA片段的敲除、插入的基因重组技术。

基因编辑可以追溯到上世纪70年代，CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶（ZFN）”、“类转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。

与前两代技术相比，其成本低、制作简便、快捷高效的优点，让它迅速风靡于世界各地的实验室，成为科研、医疗等领域的有效工具。

CRISPR实际上就是一种基因编辑器，是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统，也是一种对付攻击者的基因武器。后来研究者发现，CRISPR可以用来删除、添加、激活或抑制其他生物体的目标基因，这些目标基因包括人、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞内的基因，这也意味着基因编辑器是一种可以广泛使用的生物技术。

基因编辑的应用：

1. 在医学上用于治疗基因遗传病 CRISPR介导的“基因组编辑”技术为在细胞中实现更多的遗传应用打开了一扇大门，可促使科学家及医疗人员更好地了解人类疾病及其潜在疗法。基因编辑可治疗遗传病，尤其是单基因遗传病。

据估计，大概有上百个疾病由单基因突变引起，其中多数属于遗传病。要从根本上解决问题，有时只能通过基因编辑彻底求证治病基因。

目前，CRISPR技术已被应用于治疗血友病、地中海贫血等多种遗传性疾病的细胞研究或动物研究。

2在农业上培育出品质优良的动物植物品种 美国和日本相关机构目前的倾向是CRISPR改造的特定农产品不作为转基因食品进行监管。

3建立不同基因型的动物模型这从第一代基因编辑技术就开始做了。建立不同基因型的动物模型的意义在于，对遗传性疾病，这些基因和疾病之间的关系，这些模型可以给出一个比较确切的答案。

现在基因编辑距离应用于临床还有很长一段距离，比如基因编辑的准确定位，如何避免脱靶；会不会有免疫反应；系统毒性等多方面的问题。

所谓基因编辑技术，是指一种新兴的、能对生物体基因组特定的目标基因进行修饰的基因工程技术。它可以高效率地进行定点基因组编辑拼接，有效应用于生命科学的很多领域。

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CRISPR/Cas基因编辑系统

CRISPR/Cas（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/Cas）系统是目前被广泛运用的基因编辑系统，其原理是由CRISPR转录产生的gRNA介导Cas核酸酶靶向目标序列，对序列进行切割。

CRISPR/Cas9基因编辑示意图

(图源：Wellcome Trust Sanger Institute,Sanger)

CRISPR/Cas基因敲除

CRISPR/Cas9系统中sgRNA(smallguideRNA)识别并结合目标基因的靶向序列，引导Cas9对结合位点进行剪切，产生DNA双链断裂（double-strandbreak,DSB），机体自身通过非同源重组（non-homologousendjoining，NHEJ）的方式修复DSB，参与修复的蛋白经常会在DNA末端插入或删除几个碱基，修复后的基因由于产生突变而导致功能丧失，从而实现机体内的基因敲除。应用：基因敲除细胞系建立、基因敲除建立动物疾病模型。技术优势：相较于在mRNA水平“敲低”目的基因的RNAi而言，CRISPR/Cas9系统造成基因序列的缺失，从而能完全沉默（即敲除）目的基因。

CRISPR/Cas基因敲入

CRISPR/Cas9系统中sgRNA(smallguideRNA)识别并结合目标基因的靶向序列，引导Cas9对结合位点进行剪切，产生DNA双链断裂（double-strandbreak,DSB），通过细胞内的同源重组（homologousrecombination，HR）修复方式，将外源供体DNA定点导入至基因组的靶位点中，从而实现基因敲入。应用：基因片段敲入细胞系建立、基因单碱基突变细胞系建立、基因敲入建立动物疾病模型。技术优势：操作简易、效率高、具有广谱性且提供BSL-1和BSL-2病毒注射及实验操作平台。

CRISPR/dCas9调控内源基因的转录激活与抑制

CRISPR-dCas9系统即是dCas9与转录激活因子（如VP64）或转录抑制因子（如KRAB）融合后，结合sgRNA能促进或抑制目的基因的表达。应用：目的基因在内源环境中过表达、诱导iPSC、抑制表达等。技术优势：操作简易、效率高、具有广谱性且提供BSL-1和BSL-2病毒注射及实验操作平台，同时可与RNAi联合作用。

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10月7日，2020年，诺贝尔化学奖在瑞典正式揭晓。法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷（Emmanuelle Charpentier）和美国科学家珍妮弗·安妮·道德纳（Jennifer A. Doudna）一起荣获了这一奖项，原因是她们证明了CRISPR-Cas9基因剪刀的准确和有效性。

当地时间10月7日，法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和美国科学家珍妮弗·安妮·道德纳获得诺贝尔化学奖。获奖理由是，她们开发了一种基因组编辑的方法，证明了基因修饰方法的有用性，说明基因剪刀CRISPR-Cas9对医学、生物制造等方面有着不一般的效果。这两位科学家均是女性，沙尔庞捷于1968年出生，道德纳于1964年出生。

所谓基因编辑技术，是指一种新兴的、能对生物体基因组特定的目标基因进行修饰的基因工程技术。今年诺贝尔化学奖得奖人就是因为证明了基因编辑技术的有效性才获此殊荣。很多细菌在其细胞里有一种免疫系统叫做“CRISPR-Cas”，它可以使细菌侦测到病毒DNA并消灭它。在CRISPR-Cas系统中，有一种叫做CRISPR-Cas9的蛋白质，她们证明了CRISPR-Cas9基因剪刀的准确性，可以有效寻找并消除病毒对生物体的影响。

基因编辑技术在基因工程中显示出了巨大的潜力，因为它可以高效率地进行定点基因组编辑拼接，有效应用于生命科学的很多领域。例如2019年8月，美国科学家借助该技术制造出了第一种经过基因编辑的爬行动物——一种白色小蜥蜴。此外，利用这种技术可以有针对性地解决白化病患者的视力问题。

亲爱的读者朋友们，你们对基因编辑技术有哪些了解呢？

中山大学人类胚胎遗传性致病基因修复实验采取了CRISPR／Cas9基因编辑技术。该技术是近年在锌指核酸酶（ZFN）技术、类转录激活样效应因子核酸酶（TALEN）技术之后出现的新型基因编辑技术，原理来自细菌的适应性免疫防御机制。相比传统的基因打靶技术和其他基因编辑技术，CRISPR／Cas9更为精确、高效和经济。科学家发现，细菌在遭遇噬菌体等病毒侵染之后，可以获得其部分DNA（脱氧核糖核酸）片段并整合进基因组形成记忆，当再次遭到入侵时，转录出相应的RNA（核糖核酸），利用其中的“定位信息”引导Cas蛋白复合物定位和切割、彻底地摧毁入侵病毒的DNA。CRISPR／Cas9技术就是利用这一原理，用一种定制的RNA引导Cas，对预设DNA位点进行切割，造成DNA断裂，启动细胞内基因组修复机制，实现基因敲除、特异突变的修复或引入和定点转基因等。

排放冷却是对流冷却的另一种。与再生冷却不同，用于排放冷却的冷却剂对推力室冷却吸热后不进入燃烧室参与燃烧，而是排放出去。直接排放冷却剂会降低推力室比冲，因此需要尽可能减少用于排放冷却的冷却剂流量，同时只在受热相对不严重的喷管出口段采用排放冷却。还有一种是辐射冷却，其热流由燃烧产物传给推力室，再由推力室室壁想周围空间辐射散热。辐射冷却的特点是简单、结构质量小。主要应用于大喷管的延伸段和采用耐高温材料的小推力发动机推力室。在组织推力室内冷却时，是通过在推力室内壁表面建立温度相对较低的液体或气体保护层，以减少传给推力室室壁的热流，降低壁面温度，实现冷却。内冷却主要分为头部组织的内冷却（屏蔽冷却）、膜冷却和发汗冷却三种方法。推力室采用内冷却措施后，由于需要降低保护层的温度，所以燃烧室壁面附近的混合比不同于中心区域的最佳混合比（多数情况下采用富燃料的近壁层），造成混合比沿燃烧室横截面分布不均匀，使燃烧效率有一定程度的降低。膜冷却与屏蔽冷却类似，是通过在内壁面附近建立均匀、稳定的冷却液膜或气膜保护层，对推力室内壁进行冷却，只是用于建立保护层的冷却剂不是喷注器喷入的，而是通过专门的冷却带供入。冷却带一般布置在燃烧室或喷管收敛段的一个横截面上。沿燃烧室长度方向上可以有若干条冷却带。为提高膜的稳定性，冷却剂常常经各冷却带上的缝隙或小孔流入采用发汗冷却时，推力室内壁或部分内壁由多孔材料制成，其孔径为数十微米。多孔材料通常用金属粉末烧结而成，或用金属网压制而成。此情况下，尽可能使材料中的微孔分布均匀，是单位面积上的孔数增多。液体冷却剂渗入内壁，建立起保护膜，使传给壁的热流密度下降。当用于发汗冷却的液体冷却剂流量高于某一临界值，在推力室内壁附近形成的是液膜。当冷却剂流量低于临界值流量时，内壁温度会高于当前压力下的冷却剂沸点，部分或全部冷却剂蒸发，形成气膜。除了以上热防护外，还有其他热防护方法如：烧蚀冷却、隔热冷却、热熔式冷却以及室壁的复合防护等。3 高焓气体发生器热防护方案综合上述方法结合实际情况，便得到高焓气体发生器的热防护方法。高焓气体发生器的燃烧室与液体火箭发动机的不同，省去前面的推力室部分，使得其结构更简单而有效。那么，所涉及到的热防护即为对燃烧室室壁的热防护部分。由于燃料进入燃烧室内迅速分解并放出大量