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干细胞治疗罕见病论文

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干细胞治疗罕见病论文

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再生骨质疏松症大多没有明显的症状,有些中高龄患者,可能出现身高变矮、驼背的外观变化,这些患者平常不会觉察到它的存在,但是只要一个轻微跌倒,或是突然过猛外力,例如弯腰搬运物品,就可能造成骨折。骨折后引发严重的疼痛、无法行动、可能长期残疾,影响健康生活品质,甚至死亡。而科学家一直寻找可以发育成骨骼和软骨的生物材料。

美国史丹佛大学Michael Longaker教授的研究团队利用基因工程,让实验老鼠体内的干细胞染上不同颜色,变成「彩虹老鼠」来追踪那些干细胞会生成骨骼细胞,并且利用流产的胎儿组织中的人类胎儿骨骼证实与小鼠干细胞有相似的遗传特征,而且这些细胞用分离的方法,可以在实验室培养皿中稳定地形成新骨和软骨的细胞。

研究团队进一步用成人骨骼碎片研究,他们找到了标志性的干细胞,培养于培养皿中,细胞在一次形成了新的骨骼和软骨。而Michael Longaker表示,细胞不会变成脂肪,肌肉或其他任何东西,这些都是真正的骨骼干细胞。

Michael Longaker把自己形容为「被困在整形外科医生体内的干细胞生物学家」,因为研究团队尝试着利用患者进行抽脂手术后的脂肪或髋关节和膝关节置换手术过程中被切除的成人骨骼碎片来进行干细胞的生物研究。抽脂手术中的多功能细胞会转变为多能性干细胞,或被诱导为能转变成脂肪、骨骼或肌肉的细胞。这一过程要比从皮肤细胞提取干细胞更为容易。

为了找到可稳定量产骨骼干细胞的方法,研究团队培养了从脂肪血管内的干细胞分离出来,加上骨骼生长因子蛋白一起培养在培养皿中的骨骼干细胞。Michael Longake表示,每年约有50万美国公民进行抽脂手术,被抽出的脂肪被当作医疗废弃物,但它们也可被回收再利用成为制造骨骼干细胞材料。虽然实际应用还需要几年的时间,但他设想这些细胞可以用来替代受损的骨骼和关节组织,或治疗骨质疏松症等退行性骨骼疾病。

参考文章: Identification of the Human Skeletal Stem Cell

Skeletal stem cells found in humans for first time, promising new treatments for fractures and osteoporosis

期刊小档案: 《细胞》《cell》为1974 年由Benjamin Lewin(Genes的作者)创立,30多年来,顶尖的国际研究人员依靠Cell发表了高影响力的论文,这些论文已经成为当代生命科学研究的基础。《细胞》的内容,包括在分子生物学,生物化学,癌症研究,细胞生物学,发育生物学,遗传学,免疫学,微生物学,神经生物学,植物生物学,结构生物学和病毒学等领域具有特殊意义的原创研究论文。并刊登过许多重大的生命科学研究进展,与《自然》和《科学》并列,是全世界最权威的学术杂志之一。

说到器官再造,治疗不治之症等医疗科技议题,你是不是会先联想到好莱坞充满未来感的医疗电影,或是西方乃至日本的实验室技术。其实,你可能一直都低估了台湾的干细胞实力。事实上,挟带着强劲的医疗实力以及研发能量,甚至还有专利与法规护航,台湾的干细胞产业,一直是被全世界看好的明日之星。

全球第一个发表成功分离和鉴定出羊水干细胞论文与专利的人,「台湾羊水干细胞教父」,干细胞研究和保存权威、美国罗格斯大学微生物暨分子遗传学黄效民博士,就是让全世界看到台湾干细胞技术的关键人物。他所发明的羊水干细胞采集技术,至今都是全球实验室沿用的准则。

什么是「干细胞」?这个问题要先从再生医学讲起。医疗技术发展至今,一直难以突破「器官再生」这项挑战,不过,黄效民指出,「干细胞」是人体最初未分化的原始细胞,可以自我分裂增殖,以及分化成多种不同特定功能的细胞。如果技术到位,这种具有「再生」及「分化」的原始细胞,将可以被运用来再生人体组织,例如特定的细胞种类,甚至是人体器官。

过去大家比较常听到的是「胚胎干细胞」,但是胚胎干细胞取自于胎儿,具有伦理道德的疑虑。因此,国际科研应用领域,普遍将视线转移更加保守安全的脐带血干细胞,国内也有不少相关产商,致力于提取、储存婴儿的脐带血干细胞。

不过,从「胚胎干细胞」到脐带血干细胞,中间整整相隔了怀胎10个月的时间,这段期间的干细胞技术一度是研究领域的一大盲区,一直到黄效民运用特殊技术,提取出应用范围比脐带血干细胞还要广的羊水干细胞。

羊水干细胞在发育和功能性上非常接近胚胎干细胞,均具有分化为各种组织细胞的能力,是目前为止,科学上公认最具临床应用和组织工程潜力的细胞来源之一。

黄效民分析,羊水干细胞具有介于胚胎干细胞和成体干细胞间的分化潜能,而且综合二者的优点,目前在国际间,羊水干细胞的研究应用范围,包括了脑中风、帕金森氏症、心肌梗塞、肺纤维化、急性肾衰竭、尿失禁、骨修复等。应用范围在干细胞中算是十分广泛的。

「羊水干细胞是胎儿早期的细胞,染色体的端粒长度非常长,意味着细胞的增殖生长能力较出生后的细胞更佳,老化的速度较慢,」黄效民表示。

他更指出,在产检时多抽一点羊水保存下来,其实不只是照顾孩子,更是照顾一家人,因为羊水干细胞的免疫抗原性很低,对于血缘相近的家人们,未来都有机会,能够提供不一样的医疗照护。

你看看这是不是你需要的类型论文,不过我还是建议只是参考,自己写最好了。 干细胞作为一种既有自我更新能力、又有多分化潜能的细胞,具有非常重要的理论研究意义和临床应用价值。近几年来,干细胞的研究取得了重大突破, 1999和2000年,世界最权威的美国《Science》杂志连续2年将干细胞和人类基因组计划列为当年的10大科学突破之首。美国《时代》周刊认为干细胞和人类基因组计划将同时成为新世纪最具有发展和应用前景的领域。为抢占这一科技制高点,世界各国纷纷投入大量的人力、物力和财力加紧研究开发,并已取得应用性成果:2005年10月,美国食品和药物管理局(FDA)也已批准将神经干细胞移植入人体大脑;2005年11月,美国心脏协会报道了干细胞治疗心肌梗塞的204例临床病例的研究报告,其结论是干细胞对心脏功能的改善效果,是没有任何现有临床药物能达到的;日本在2000年启动的“千年世纪工程”中,将干细胞工程作为四大重点之一,于第一年度就投入了108亿日元的巨额资金;瑞典、巴西也于2005年通过立法继续支持干细胞研究,并于2005年进行一项多中心1200病例的用干细胞治疗心脏病的临床应用研究。干细胞技术作为生物技术领域最具有发展前景和后劲的前沿技术,将可能导致一场医学和生物学革命,给无数疑难病症治疗带来了新的希望。 按照科学家描绘的美妙蓝图,通过干细胞技术的有效应用,今后更换人体器官就像给汽车换零件一样简单,血细胞、脑细胞、骨骼和内脏都将可以更换,即使患上绝症也能绝处逢生。其实,干细胞技术不仅在疾病治疗方面有着极其诱人的前景,而且其对动物克隆、植物转基因生产、发育生物学、新药物的开发与药效、毒性评估等领域也将产生极其重要的影响。干细胞技术是世纪之交最为引人注目的科技成果,被认为是人类生命科学研究的重要里程碑,预示着生命科学研究将进入快速发展时期。 参考资料:

干细胞治疗艾滋病论文

美国研究人员最新发现,一种基于改造自体造血干细胞的新型基因疗法,也许能长期提供抗艾滋病病毒的免疫力。

具体做法是,利用CAR-T疗法提高患者自身的免疫功能,使其T淋巴细胞识别和消灭艾滋病病毒的功能更强大。由于艾滋病病毒感染细胞需要和CD4分子结合,研究人员通过对自体造血干细胞进行基因改造,让分化出的CAR-T细胞表达含有CD4分子的融合蛋白,当这个融合蛋白结合艾滋病病毒时,CAR-T细胞就会被激活,从而清除病毒和被感染细胞。

加利福尼亚大学洛杉矶分校斯科特·基钦实验室等机构在新一期《科学公共图书馆·病原体》杂志上发表报告说,动物实验显示,它们的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法不仅能有效识别和消灭艾滋病病毒,还能在机体中持续存在超过两年时间。

论文共同第一作者、加州大学洛杉矶分校助理研究员甄安洁对新华社记者说,虽然“鸡尾酒疗法”能最大限度地抑制艾滋病病毒复制,延缓疾病进程,但无法完全清除病毒,感染者需终身服药。而他们的思路是,通过基因疗法提高患者自身免疫力,让CAR-T细胞在体内长期“巡逻”,一旦潜伏病毒出现就及时清理,从而治疗艾滋病。

这样的思路不错,可能离临床实践还要有一定的距离。

是的,研究出能治疗艾滋病的疫苗,那这个的贡献是肯定能拿诺贝尔的

应该是可以的,因为这也是一项突破,一项为医学做出突出贡献的体现,就像屠呦呦一样

干细胞治疗糖尿病论文

四角尖尖草缚腰,浪荡锅中走一遭。这里是工资早已花光身无分文的深空小编。今天天气不错,正适合读读最新资讯放松一下。准备好瓜子板凳,我们一起去瞧一瞧。在哥本哈根大学进行的一项新的干细胞的研究表明,我们如何可能会增加患有糖尿病的患者的重要生产胰岛素。这一发现有助于以更低的成本更有效地从人类干细胞中制造出生产胰岛素的细胞。因此,该研究为更有效地治疗糖尿病铺平了道路。该方法也可能证明对治疗其他一系列疾病具有重要意义。全世界已经有亿人被诊断出患有糖尿病。而且这个数字还在继续增加。对所有的糖尿病患者是因为他们难以产生足够量的胰岛素,从而调节体内血糖的能力。这可能导致许多并发症,并且在许多情况下可能是致命的。哥本哈根大学进行的一项新研究刚刚发表在国际知名的《自然细胞生物学》杂志上,该研究表明使用人类干细胞的研究人员如何产生胰岛素生产细胞,将来可以移植到糖尿病患者中。通过识别指示小鼠祖细胞成为管子和后来产生胰岛素的细胞的信号,我们可以将这种知识转移到人类干细胞上,从而更可靠地制造细胞,来自该系的教授和系主任Henrik Semb说。卫生和医学学院的Novo Nordisk基金会干细胞生物学中心。细胞的发育取决于它们的方向感该研究小组除Henrik Semb之外还包括博士学位。ZarahLf-hlin和助理教授Pia Nyeng等人最初着手研究人体如何形成复杂的管道系统,这些系统在我们的器官中传输液体和气体。他们想了解指导祖细胞进入不同命运的机制。令他们惊讶的是,该机制非常简单。皮亚宁助理教授表示,这些过程主要受祖细胞从下往上分辨的能力控制。事实证明,相同的信号-所谓的表皮生长因子途径-通过极性变化控制管道和细胞的形成。因此,胰腺祖细胞向细胞的发育取决于它们在管道中的方向。Pia Nyeng说,这是一种非常了不起且简单的机制,通过影响祖细胞的所谓极性,我们可以控制它们转化为细胞的过程。令人兴奋的糖尿病治疗潜力该研究主要基于对小鼠进行的测试,但研究人员决定研究是否可以在人细胞中发现相同的机制。Zarah LOF -俄林发现,同一细胞成熟机制适用于人类细胞的发育。现在,我们可以利用这些知识在实验室中将人类干细胞更有效地转化为细胞,希望借此替代人类糖尿病患者丢失的细胞。 Henrik Semb说。研究人员期望细胞极性的调节对于许多其他人类细胞类型的发育至关重要。这可能有助于干细胞疗法针对其他疾病的发展。欲要知晓更多《干细胞为糖尿病的新治疗铺平道路》的更多资讯,请持续关注深空的科技资讯栏目,深空小编将持续为您更新更多的科技资讯。王者之心2点击试玩

长期以来,患者一旦被确诊罹患糖尿病,就等于终生要与降血糖药、甚至胰岛素为伴,无法彻底根治,台湾的糖尿病人口甚至已经突破了 230 万人。但其实,国际间已经于相关研究指出,用干细胞治疗糖尿病,能够有超越当前医疗水平的治疗效果。

医学界多年来试图治疗糖尿病,科学家尝试过完整胰脏移植,也尝试过将具有调控血糖功能的部分胰脏进行移植。不论何种方式,都受限于捐赠人数过少,但患病人数过多此种供不应求的情形。

其实,或许不拘泥于胰脏移植,还有更辽阔的治疗思路。早在1930年代,诺贝尔生医奖得主Alexis Carrel就已表示胰岛素,并不能医治愈糖尿病,只有用干细胞才能有机会治愈糖尿病。

干细胞究竟是怎么治疗糖尿病的呢?研究发现,当身体某处出现问题,80%的干细胞都会向该处聚集,完成修复功能。也就是说,把干细胞注射到糖尿病病人体内后,80%的干细胞会集中修复胰岛损伤,余下20%会对其他部位的问题进行修复。

举个例子,假设人体对胰岛素的需求,就像有100个人的工作要完成。健康的人原来有100个人,但是得了糖尿病之后,就像是体内的工厂大乱,20个人离职、30个人请病假、20个人在睡觉不工作,只有30个人在做100个人该做的事。

如果再硬撑下去,这30个人很快就会累垮。而干细胞治疗有四个作用:像是分化成新的胰岛细胞,像是给你再生了60个人;修复受损的胰岛细胞,也就是治好了生病的30个人;活化不工作的胰岛细胞,也就是叫醒睡觉的20个人起来工作;调节免疫平衡,也就是加强了其中10个工人的管理能力,提升了整体工作效率。

2012年,台北荣总与阳明大学共同进行一项研究,发现在低氧技术中培养的「间叶干细胞」注入有糖尿病需要截肢的实验鼠体内,结果实验鼠不但不用截肢,还能恢复皮肤肌肉。

随后在2014年,美国哈佛大学干细胞研究所与麻州大学糖尿病卓越研究中心合作,首次在体外使用干细胞生成大量、能够产生足够胰岛素的胰岛β细胞,动物实验证明,该细胞能被植入活体后,能和正常的胰岛β细胞一样,分泌足够的胰岛素,改善糖尿病实验鼠的高血糖状况。

接着在2017年,美国波士顿儿童研究所的研究团队,透过注入预先处理过的干细胞,成功的治疗了罹患1型糖尿病的实验鼠,还有1/3的实验鼠在死亡前的血糖都维持在正常水平。

众多的实验结果,都显示干细胞是一条行得通的糖尿病治疗思路。日前,更有消息指出,台湾已进有科研团队开始了「羊水干细胞」的治疗糖尿病的研究,未来糖尿病很有可能不再是不治之症。

干细胞治疗心脏病论文

心力衰竭是21世纪流行病,是心血管疾病中的第一杀手。当前,全球心脏病发病率日益增加,每年心脏相关死亡数达到2000万,5年死亡率50%左右。然而,心衰治疗不尽如人意,为此,人们不断探索着新的治疗手段。 干细胞治疗是目前心脏疾病领域研究的热点之一。干细胞应用于心血管疾病再生治疗已有10余年的历史,全世界而言,已有数千名患者接受干细胞治疗。 干细胞治疗心衰的 真实 案例 2014年,干细胞治疗缺血性心衰中国区三期临床试验正式启动。全世界心力衰竭患者数量为亿人,其中,中国心衰患者数量为万,占全世界心衰患者总数的。2016年,卡拉特先生心脏严重衰弱,爬一层楼梯都很困难,接受干细胞治疗的3个月后,心脏输送的血液量比以前增加了25%,并且重返篮球场。干细胞治疗心衰的作用机制 大多数心力衰竭由心脏病发作导致心肌死亡所致,因为心肌无法再生,所以受损区域被瘢痕组织代替,瘢痕组织不会收缩,进而使心脏丧失功能。干细胞可帮助重建受损心肌并恢复心功能,是心力衰竭治疗的新兴疗法。 干细胞具有无限繁殖、多向分化潜能、自我复制等特点,在体外能分化为心肌细胞、内皮细胞和血管平滑肌细胞。当组织损伤时,干细胞可归巢到缺血区,分化成内皮细胞,促进新生毛细血管的形成,挽救濒死心肌细胞,从而达到改善心功能的目的。 干细胞具有旁分泌的作用,它可以通过释放细胞因子、趋化因子等信号趋向周围组织中发挥旁分泌作用,可抑制受损部位炎症反应,减少心肌瘢痕形成。 干细胞治疗心衰的临床研究进展 近年来,干细胞治疗心力衰竭的临床试验已经在多个地区开展。截止目前,在Clinical 上登记的已有106项干细胞治疗心衰的临床研究。2015年7月,在《journal Stem Cells Translational Medicine》(干细胞转化医学)杂志上发表的一篇研究报告,该研究招募了60名严重心脏衰竭的病人,并随机分配其中48名接受干细胞治疗;另外12名维持传统治疗。一年后,48名接受干细胞治疗的患者心脏的“射血分数”相对另外12名患者都有明显改善,同时试验也证实了干细胞疗法在治疗心脏衰竭领域是安全可行的,并没有对患者产生不利影响。该研究表明为受损心肌提供干细胞的新方法已经在治疗严重心脏衰竭领域取得了初步成效。 2016年8月,生物技术公司CardioCell在欧洲心脏病协会大会(European Society of Cardiology Congress)上公布了其使用干细胞治疗慢性心脏衰竭(HF)适应症的良好结果。这是世界上首个2a期临床试验,研究了通过静脉注射缺血耐受间充质干细胞(itMSC)的手段来治疗慢性心脏衰竭的效应。这项研究表明itMSC治疗可能为心衰病人提供更实际的选择,开辟了未来干细胞创新疗法的可能性。 2016年12月,国家卫计委公布的官方备案的干细胞临床研究项目中,上海市东方医院的“人脐带间充质干细胞治疗心衰的临床研究” 顺利通过备案,这意味着国家层面对这一临床研究的认可。 2018年,《循环研究》杂志(Circulation Research)在线公布了干细胞疗法CardiAMP治疗心力衰竭的III期临床试验结果——队列研究中前10名患者的治疗结果令人满意。这是首次公布干细胞治疗心力衰竭关键性试验的结果数据。该疗法采用个体化的微创方法利用患者自体骨髓来源细胞,通过心脏导管进行细胞移植治疗心血管疾病。治疗组患者的六分钟步行距离有所改善,相对改善率为;心脏功能分级也有所改善。在这篇论文中,骨髓来源干细胞在心力衰竭患者身上的不同特性和效力得到了认可。目前的研究表明干细胞具有治疗心衰的潜力,但对心衰患者不同的疾病阶段选择的干细胞类型、剂量、治疗途径和治疗频次,尚需进行大规模、多中心、随机双盲的临床研究来进一步探索。干细胞疗法作为一种潜在的治疗心脏衰竭的方法,相信未来将有望帮助心衰患者重获健康!

来了来了,TA又来了!每天播报最新新闻的深空小编又来了!今天天气不错,正适合读读最新资讯放松一下。不让大家久等了,下面马上进入正题吧。骨髓细胞是干细胞治疗一种常用的细胞。生物学家已经揭示了干细胞疗法改善心脏功能的机制。如今,研究人员在老鼠身上发现,这些细胞会引发免疫反应,从而改善心脏功能。科学家同时还发现了如何用一种化学物质模拟这种修复过程。针对受损心脏的干细胞疗法在动物身上显示出了一些短期疗效,但在人类身上的效果有限。起初,科学家从理论上推断,这些益处来自于干细胞在小鼠体内分化成跳动的心脏细胞,即心肌细胞。但随后的研究,包括一项由美国俄亥俄州辛辛那提儿童医院医学中心心血管生物学研究员Jeffery Molkentin进行的研究表明,这些细胞并没有发生这种转化。Molkentin的团队报道了两种常见的干细胞疗法,它们能激发一种叫做巨噬细胞的免疫细胞,帮助修复受损心脏区域的结缔组织,从而改善其功能。科学家在日前出版的《自然》杂志上报告了这一研究成果。研究人员指出,这种修复机制也可以通过一种名为zymosan的化学物质来实现,后者已知可以引起一种免疫反应。这一发现可能对人类干细胞治疗的未来产生重大影响,这是一个价值数十亿美元的产业。一些国家的诊所已经为心脏病提供了干细胞疗法。心脏病是全世界的头号杀手,每年造成约1700万人死亡。但鲜有证据表明这些干细胞疗法有效。许多科学家也不再认为用于此类治疗的细胞是真正的干细胞,因为它们不能自我更新,但提供这些治疗的公司和诊所仍广泛使用“干细胞治疗”这一术语。Molkentin团队将两种用于这些治疗的细胞注射到小鼠心脏的受损区域,这些受损区域曾暂时缺氧,模拟了心脏病发作的情况。其中一种细胞是从骨髓中提取的单核细胞,这是干细胞治疗人类临床试验中最常用的细胞之一;另一种细胞是心脏间充质细胞。研究人员发现,接受细胞注射的老鼠的心脏功能明显好于接受安慰剂的老鼠。但是研究小组发现,接受干细胞治疗的小鼠并不比接受zymosan治疗的小鼠表现得更好。事实上,zymosan比干细胞疗法维持的时间更长。为了进一步验证这种疗法的有效性来自一种免疫反应,研究小组将一些死细胞注射到一些老鼠体内,进而发现这也可以改善心脏功能。Molkentin说,这项研究“表明我们甚至不再需要注射活细胞”。在其他实验中,研究人员抑制了一些小鼠的巨噬细胞活动。在这种情况下,修复过程既没有发生在接受干细胞治疗的小鼠身上,也没有发生在接受zymosan治疗的小鼠身上。德国汉诺威医学院心脏病学家Thomas Thum说,这项研究很重要,因为它清楚地表明,免疫系统引发的炎症推动了修复机制。Molkentin说,研究结果也可以应用于干细胞治疗的其他疾病。他说,从这些细胞中获得的任何益处都可能来自局部和急性免疫反应,而不是来自细胞本身的再生能力。圣路易斯华盛顿大学的心脏病医生和免疫学家Kory Lavine说,这项研究可能会挑战那些对从骨关节炎到神经退行性疾病等各种疾病进行干细胞治疗的研究人员,使他们把重点放在免疫细胞在体内的作用上,而不是这种治疗本身的疗效。然而一些科学家说,真正的干细胞依然在治疗心血管疾病中有价值。西雅图华盛顿大学的研究人员已经发现,来自人类胚胎干细胞的心肌细胞可以帮助心力衰竭的猴子重建心肌。另一个可能将人们的注意力从干细胞疗法上转移的原因是,干细胞疗法生产成本高,而且需要监管机构耗时批准。“如果有现成的化学药品,这将是一种更可行的治疗方法。”Lavine说。欲要知晓更多《干细胞疗法利用免疫系统修复心脏》的更多资讯,请持续关注深空的科技资讯栏目,深空小编将持续为您更新更多的科技资讯。王者之心2点击试玩

你看看这是不是你需要的类型论文,不过我还是建议只是参考,自己写最好了。 干细胞作为一种既有自我更新能力、又有多分化潜能的细胞,具有非常重要的理论研究意义和临床应用价值。近几年来,干细胞的研究取得了重大突破, 1999和2000年,世界最权威的美国《Science》杂志连续2年将干细胞和人类基因组计划列为当年的10大科学突破之首。美国《时代》周刊认为干细胞和人类基因组计划将同时成为新世纪最具有发展和应用前景的领域。为抢占这一科技制高点,世界各国纷纷投入大量的人力、物力和财力加紧研究开发,并已取得应用性成果:2005年10月,美国食品和药物管理局(FDA)也已批准将神经干细胞移植入人体大脑;2005年11月,美国心脏协会报道了干细胞治疗心肌梗塞的204例临床病例的研究报告,其结论是干细胞对心脏功能的改善效果,是没有任何现有临床药物能达到的;日本在2000年启动的“千年世纪工程”中,将干细胞工程作为四大重点之一,于第一年度就投入了108亿日元的巨额资金;瑞典、巴西也于2005年通过立法继续支持干细胞研究,并于2005年进行一项多中心1200病例的用干细胞治疗心脏病的临床应用研究。干细胞技术作为生物技术领域最具有发展前景和后劲的前沿技术,将可能导致一场医学和生物学革命,给无数疑难病症治疗带来了新的希望。 按照科学家描绘的美妙蓝图,通过干细胞技术的有效应用,今后更换人体器官就像给汽车换零件一样简单,血细胞、脑细胞、骨骼和内脏都将可以更换,即使患上绝症也能绝处逢生。其实,干细胞技术不仅在疾病治疗方面有着极其诱人的前景,而且其对动物克隆、植物转基因生产、发育生物学、新药物的开发与药效、毒性评估等领域也将产生极其重要的影响。干细胞技术是世纪之交最为引人注目的科技成果,被认为是人类生命科学研究的重要里程碑,预示着生命科学研究将进入快速发展时期。 参考资料:

干细胞与糖尿病治疗论文

四角尖尖草缚腰,浪荡锅中走一遭。这里是工资早已花光身无分文的深空小编。今天天气不错,正适合读读最新资讯放松一下。准备好瓜子板凳,我们一起去瞧一瞧。在哥本哈根大学进行的一项新的干细胞的研究表明,我们如何可能会增加患有糖尿病的患者的重要生产胰岛素。这一发现有助于以更低的成本更有效地从人类干细胞中制造出生产胰岛素的细胞。因此,该研究为更有效地治疗糖尿病铺平了道路。该方法也可能证明对治疗其他一系列疾病具有重要意义。全世界已经有亿人被诊断出患有糖尿病。而且这个数字还在继续增加。对所有的糖尿病患者是因为他们难以产生足够量的胰岛素,从而调节体内血糖的能力。这可能导致许多并发症,并且在许多情况下可能是致命的。哥本哈根大学进行的一项新研究刚刚发表在国际知名的《自然细胞生物学》杂志上,该研究表明使用人类干细胞的研究人员如何产生胰岛素生产细胞,将来可以移植到糖尿病患者中。通过识别指示小鼠祖细胞成为管子和后来产生胰岛素的细胞的信号,我们可以将这种知识转移到人类干细胞上,从而更可靠地制造细胞,来自该系的教授和系主任Henrik Semb说。卫生和医学学院的Novo Nordisk基金会干细胞生物学中心。细胞的发育取决于它们的方向感该研究小组除Henrik Semb之外还包括博士学位。ZarahLf-hlin和助理教授Pia Nyeng等人最初着手研究人体如何形成复杂的管道系统,这些系统在我们的器官中传输液体和气体。他们想了解指导祖细胞进入不同命运的机制。令他们惊讶的是,该机制非常简单。皮亚宁助理教授表示,这些过程主要受祖细胞从下往上分辨的能力控制。事实证明,相同的信号-所谓的表皮生长因子途径-通过极性变化控制管道和细胞的形成。因此,胰腺祖细胞向细胞的发育取决于它们在管道中的方向。Pia Nyeng说,这是一种非常了不起且简单的机制,通过影响祖细胞的所谓极性,我们可以控制它们转化为细胞的过程。令人兴奋的糖尿病治疗潜力该研究主要基于对小鼠进行的测试,但研究人员决定研究是否可以在人细胞中发现相同的机制。Zarah LOF -俄林发现,同一细胞成熟机制适用于人类细胞的发育。现在,我们可以利用这些知识在实验室中将人类干细胞更有效地转化为细胞,希望借此替代人类糖尿病患者丢失的细胞。 Henrik Semb说。研究人员期望细胞极性的调节对于许多其他人类细胞类型的发育至关重要。这可能有助于干细胞疗法针对其他疾病的发展。欲要知晓更多《干细胞为糖尿病的新治疗铺平道路》的更多资讯,请持续关注深空的科技资讯栏目,深空小编将持续为您更新更多的科技资讯。王者之心2点击试玩

近日,圣路易斯华盛顿大学医学院发表的研究表明,利用罕见Wolfram综合症患者的皮肤生成诱导多能干细胞,再将这种干细胞转化为产生胰岛素的细胞,并使用基因编辑工具CRISPR-Cas9对导致该综合征的遗传缺陷进行校正。然后, 他们将校正后的细胞植入实验室小鼠,并治愈了这些小鼠的糖尿病。 该研究于4月22日在线发表在《科学转化医学》杂志上。

科学家希望未来能提取患者尿液中的干细胞,然后将其转化为β细胞,通过CRISPR纠正这些细胞中的突变并移植回糖尿病患者体内,达到治疗糖尿病的效果。

近年来,医学界在干细胞治疗糖尿病领域从未停止过 探索 。新研究成果的发布,让功能性治疗糖尿病拥有新的思路。

糖尿病

糖尿病是一种以高血糖为特征的代谢性疾病,导致血糖水平升高的机制是胰岛素缺乏、身体使用胰岛素的能力缺陷或两者兼而有之。

随着现代生活方式的改变,糖尿病的发病率越来越高,最近的一项调查发现,全球每年有140多万人死于糖尿病,糖尿病长期存在的高血糖会导致各种组织,特别是眼、肾、心脏、血管、神经的慢性损害和功能障碍[1]。

疾病本身的痛苦和大量不可预见的并发症让患者的生活质量严重下降,倍受病痛折磨。

现有 治疗糖尿病方法多样,但难以有效稳定控糖

目前临床上对于糖尿病的治疗尚无根治的方法,大部分的治疗方式旨在控制病情的发展恶化而非根本性治疗,并且难以有效稳定控糖 ,主要包括饮食治疗、运动治疗和药物治疗。

饮食治疗是各种类型糖尿病治疗的基础,主要适用于一部分轻型糖尿病患者。运动治疗可改善机体对胰岛素的敏感性,还可以降低体重,减少身体脂肪量,增强体力,主要适用于一部分年轻的糖尿病患者。两者对于糖尿病患者的治疗效果并不明显[2]。

药物治疗适用于各个年龄段的患者,也是晚期糖尿病患者选择的治疗方式。药物治疗包括口服药物治疗和胰岛素治疗,市面上的口服药主要是磺酰脲类药物、α葡萄糖苷酶抑制剂、双胍类降糖药物等,但这类药物禁忌患有肝、肾、心、肺疾病患者使用,同时治疗也会带来不同程度的不良反应。胰岛素治疗的最大不良反应为低血糖[3]。

干细胞治疗糖尿病,带来新的转机

近年来,再生医学应用最广泛的是间充质干细胞。间充质干细胞具有多向分化、自我更新以及分泌多种细胞因子参与损伤组织与器官修复的潜能,被广泛应用于疾病的治疗研究中。

大量的研究发现间充质干细胞在体内或特定诱导条件下,可分化为胰岛β细胞,同时促进巨噬细胞M1向M2转化,进而改善胰岛素抵抗和促进胰岛和β细胞再生,使过高的血糖得以改善。机制可能是间充质干细胞的分泌效应改善了损伤组织的局部微环境,促进损伤胰岛的α细胞和β细胞转化,达到修复损伤胰岛的目的 [4]。

目前国内外有大量关于干细胞治疗糖尿病的实验研究和临床试验,结果均显示有明显改善效果。

根据著名国际化杂志《New Scientist》报道, 有2名I型糖尿病患者接受了源于胚胎干细胞的细胞植入物治疗,旨在当血糖水平上升时释放胰岛素以恢复正常血糖水平。这也是全球首例基于胚胎干细胞的糖尿病治疗研究。《Diabetology&Metabolic Syndrome》杂志报道了一些拉丁美洲国家的糖尿病干细胞研究。

此外,近年来有关干细胞治疗糖尿病的热度一路攀升,吸引了不少国内外研究学者的关注。

研究发现,干细胞治疗糖尿病的主要效果体现在以下几点[4-6]:

Ø 有效改善血糖

Ø 明显减少和缓解并发症的发生

Ø 增加2型糖尿病c肽水平和调节性t细胞水平

Ø 有效改善胰岛抵抗,部分能够摆脱胰岛素

Ø 效果稳定、长期,无明显不良反应

结语

随着干细胞应用的迅猛发展,干细胞治疗糖尿病已经取得了一系列的突破性成果。相信随着科学研究与医疗技术的不断发展与进步,干细胞治疗糖尿病不仅可以改善症状,而是有可能真正的阻止疾病的发展,为糖尿病患者带来希望。

参考文献:

[1] Stein SA, Maloney KL, Pollin TI: Genetic Counseling for Diabetes Mellitus. Curr Genet Med Rep 2014, 2(2):56-67.

[2] Shepherd E, Gomersall JC, Tieu J, Han S, Crowther CA, Middleton P: Combined diet and exercise interventions for preventing gestational diabetes mellitus. Cochrane Database Syst Rev 2017, 11:CD010443.

[3] Saifan C, Nasr R, Mehta S, Sharma Acharya P, Perrera I, Faddoul G, Nalluri N, Kesavan M, Azzi Y, El-Sayegh S: Diabetes insipidus: a challenging diagnosis with new drug therapies. ISRN Nephrol 2013, 2013:797620.

[4] Solis MA, Moreno Velasquez I, Correa R, Huang LLH: Stem cells as a potential therapy for diabetes mellitus: a call-to-action in Latin America. Diabetol Metab Syndr 2019, 11:20.

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叫停临床应用是重大打击,但也告别了粗放发展和野蛮生长期。 2016年7月,科技部网站刊登了一条“欧盟批准干细胞疗法进入III期临床试验”的新闻。为遏制高额的糖尿病肾病医疗支出以及降低该病的死亡率,欧盟通过“地平线2020”项目资助了6个成员国的研发团队,集中力量开发干细胞治疗糖尿病肾病的有效方法。也就是说,已获得III期临床试验许可的欧洲干细胞药物最快可能会在2016年正式上市。 值得注意的是,同样是今年7月,美国JUNO公司免疫细胞治疗技术JCAR015由于严重副作用被FDA(美国食品药品监督管理局)叫停了II期临床研究,但三个工作日之后,FDA在完成审查、修订研究方案后又重新放行了临床试验,该公司的股价当天上扬28%。 事实上,不只是欧美,干细胞应用在其他主要发达国家均是投入增加、政策加码。日本在其科学家获得诺贝尔奖后,立即着手制定再生医学法案,积极推动相关技术的临床转化;韩国在2012年通过“有条件的批复”率先批复上市了3个干细胞产品。 然而,在中国,同样是细胞免疫治疗,却在两个多月前因“魏则西事件”揭开了国内该领域内的重重乱象。再加上监管部门紧急做出的“一刀切式的叫停”,更是使中国细胞治疗发展沦为“不合法”。许多正接受治疗的晚期肿瘤患者不得不中断治疗,大部分临床研究项目被迫中断,细胞治疗领域新技术发展机会和空间面临停滞。 如果中国在该领域持续“停摆”,或许会错失在癌症治疗领域的弯道超车机会。 起步早,成果少 近10年来,在国家973计划、863计划、重大新药创制专项、国家自然科学基金、中国科学院先导计划等国家级项目里,均设置了干细胞与再生医学方向,并取得了一系列标志性成果。 目前,中国干细胞领域的论文数量排名国际第2位,拥有一批进入国际前20的研究机构,申请并获得了一批国家专利和国际专利,专利数量已经排名国际第3位,国际专利授权排名第6位。对此,美国《商业周刊》曾评价:“寻找干细胞科技的前沿,不在剑桥,不在斯坦福,也不在新加坡,而在中国深圳!” 例如,在国际细胞治疗“赛场”建设初期,北科生物就与美国血库协会(全世界最高水平细胞库标准认证机构)共同制定世界首个《脐带间充质干细胞库的质量标准与管理体系》。 中国在干细胞与再生医学领域开创性地首发系列临床研究成果,如人脐带来源的间充质干细胞治疗急性心梗、抢救治疗难治性红斑狼疮,骨髓间充质干细胞治疗慢性GVHD,实体器官移植后的免疫调节等。 然而,由于缺乏明确的转化路径和管理法规的指引,中国研发团队首发的具有良好安全性和有效性的临床研究成果尚未有一个获批进入临床。解放军307医院陈虎团队在2015年获得国家科技进步一等奖不久,收到的却是国家食药总局“退审函”,随后其他3家细胞治疗研发单位,在历时5年、受理18个月后也分别被“退审”。 事实上,自国家卫计委叫停细胞免疫治疗临床应用后,国内几乎所有医院均停止自体免疫细胞治疗技术的临床应用。虽然叫停的只是临床应用,临床研究仍可继续,但一些地方政府或医院从严管理,将正在开展的细胞免疫治疗的临床研究也暂停了。 由于地方主管部门无据可询,医院更不敢冒风险担责,曾经蓬勃发展的临床试验势头受挫,目前除解放军301医院等少数几家单位还在进行,全国大部分临床研究都处于中断状态。 可以说“魏则西事件”让整个细胞产业硬着陆。此前国内100多家从事细胞免疫治疗的企业主营模式是与医院合作,由医院提供临床平台和患者,公司提供技术和免疫细胞制剂。 事件之后,包括迈健生物、和家股份、康爱生物等公司先后发布风险提示公告称,公司主营业务收入将受到负面影响。目前国内不少细胞治疗企业已经出现停工、半停工和裁员的情况。“魏则西事件”后,中国的细胞治疗临床研究项目被紧急叫停。如何弯道超车 不过,与现实困境相对应的是,在“十三五”发展规划中,健康中国已上升为国家战略,并将细胞治疗技术的产业化作为战略新兴产业进行培育,拟再投入40亿元发力布局细胞治疗技术,着力将其培育成“新型惠民工程”和新的经济增长点。 目前,国际上新一代细胞治疗技术已经在快速发展,未来在临床应用方面的空间非常大,尤其是目前国际最前沿的研究。以CAR-T技术为例,也仅仅是在CD19靶点的治疗上获得成功,在其他靶点和适应症的治疗仍属全球性难题,具有长期性和艰巨性。 这无疑是国内企业的机会,尤其是中国干细胞与再生医学领域经过多年发展,在细胞重编程、干细胞技术、特色性动物资源等领域拥有良好的基础上,在接近国际先进水平基础上有望实现“弯道超车”。 然而细胞免疫治疗的政策和监管在中国一直处在尴尬的境地。监管权限数易其手,在国家药品监管部门和卫生部门之间一直没有厘清职责,也未曾审核批准任何一家医疗机构临床应用。 相比国外已经有十余种干细胞产品上市和快速产业化的道路,中国的干细胞管理办法仍然局限在以临床单位为实施主体的干细胞临床研究阶段,临床试验申报、临床研究规范、临床应用准入等监管细则均未作出明确和具体的解释和说明。而且由于政策不明朗,资本市场对细胞免疫治疗领域持观望态度,可能导致需要大量投入的研发公司资金断流。 细胞免疫治疗被叫停临床应用对行业发展是重大打击,但应利用难得契机告别粗放发展和野蛮生长。在此之前,有不少产学研界人士认为,需要国家先理顺对自体免疫细胞治疗技术的管理体制,尽快出台干细胞治疗的技术规范、产品标准、评估指标、转化模式、伦理准则等一套完整的监管体系。 肿瘤生物治疗专家钱其军认为:“国家监管部门应尽早完善细胞免疫临床研究的准入机制,允许具备良好基础的医疗机构开展细胞免疫技术的临床研究,经过不断技术改进及临床研究筛选,将疗效明确的细胞治疗技术进行推广应用”。 在不久前,葛兰素史克公司宣布,该公司预防宫颈癌疫苗终于在中国获得上市许可。虽然这则新闻给业界带来了不小的“惊喜”,但仍然需要注意的是,世界上其他国家早在10年前就已把它纳入国民医疗体系,成为了公民健康权最基本的保证,而中国才刚刚引进最基础的型号。 现在,中国用10年的时间等来了其他各国早在10年前就开始全民接种的HPV疫苗。在全球细胞治疗领域方兴未艾之际,中国是否还等得起另一个10年?

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