多发性硬化最新研究进展论文

Adamas公司于2019年12月17日（美国时间）宣布INROADS研究的Top line结果，该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，在594例伴有步行障碍的多发性硬化（MS）患者中进行，共设有三个研究组，包括ADS-5102 137mg (N=187), ADS-5102 274mg (N=185)和安慰剂组(N=186)。ADS-5102也就是2017年获得FDA批准的金刚烷胺缓释胶囊（商品名为Gocovri）。 该研究初步结果显示，服用274mg ADS-5102的患者总体治疗应答率为，而服用安慰剂的患者应答率为（p=）。患者应答的定义为从基线到治疗后12周步行速度至少提高20%（通过25英尺定时步行测量）。此外，服用137mg ADS-5102的患者应答率为（p=）。然而，两种剂量的ADS-5102均未显示出对次要的步行检测终点有显著影响。 Adamas公司首席执行官Neil F. McFarlane表示，“我们很高兴ADS-5102对伴有步行障碍的MS患者显示出潜在的益处，对于这些患者来说，有着巨大的未满足的医疗需求和有限的治疗选择。但是，由于我们没有看到所期望的其他更多方面的临床获益，因此在确定我们对该项目的持续投入之前，我们将充分评估MS患者中ADS-5102的潜力。” 研究中最常见的不良事件（ADS-5102治疗组患者发生率>5%）包括：周围性水肿、口干、跌倒、便秘、尿路感染和失眠。274mg组有的患者因不良事件而停药，137mg组为，安慰剂组为。本研究中与ADS-5102相关的报告不良事件呈剂量依赖性，且符合金刚烷胺已知的安全性特征。 “我们衷心感谢参与这项研究的所有人，包括患者、研究人员和协调员，”Adamas制药公司首席医疗官Rajiv Patni医学博士说，“我们将完成对这些数据的分析，以充分说明ADS-5102的疗效和安全性以及适合的剂量。然而，鉴于这些数据，我们不会启动最初计划的第二阶段的另一项III期安慰剂对照研究。我们正在继续开放扩展期研究，并将与FDA讨论潜在的监管途径。” INROADS研究指导委员会主席、克利夫兰诊所Mellen多发性硬化中心实验治疗主任、Adamas公司咨询顾问Jeffrey Cohen医学博士说。“在美国，约有270,000MS患者伴有步行障碍。步行障碍对许多MS患者的日常生活的许多方面产生负面影响，需要更多的治疗选择。该试验结果对MS患者和医生群体来说是令人鼓舞的，我们期待着看到更多完整的数据分析结果。” Adamas制药公司（Nasdaq: ADMS）是一家致力于开发和提供神经系统疾病药物的公司，目前已上市的两款药物包括Gocovri（金刚烷胺缓释胶囊），是唯一获美国FDA批准用于帕金森病异动症治疗的药物；以及Namzaric（美金刚和多奈哌齐复合制剂），后者适用于中重度阿尔茨海默病的治疗。 参考资料：Adamas Announces Top-Line Results from INROADS Phase 3 Trial of ADS-5102 for Multiple Sclerosis Patients with Walking Impairment from .

近年来，随着干细胞技术迅猛发展，其强大的疗效也被越来越多人认可，干细胞成为了改变未来医学的新希望。科学界认为，干细胞在治疗重大疾病方面，具有巨大潜能。 那么，干细胞到底是什么？干细胞究竟能创造怎样的生命奇迹？ 干细胞是什么 2019年，《中国经济大讲堂》特邀中国科学院院士、中国科学院“器官重建与制造”战略性科技先导专项首席科学家周琪，为我们深度解读了干细胞。干细胞可以无限扩增、千变万化，被人称为“万能细胞”、“种子细胞”。其中的间充质干细胞（MSC）是应用最为广泛的一类，作为人类原始细胞，MSC可以分化为人体多种细胞，包括脂肪细胞、成骨细胞、软骨细胞、肌肉细胞、肌腱细胞等等。 干细胞技术作为再生医学和细胞治疗的重要发展方向，有治疗多种疾病的潜力。比如，干细胞作为种子细胞可以参与受损组织的修复再生；干细胞可以分泌很多细胞因子和生长因子，改善损伤组织的微环境；干细胞还具有免疫调节能力，能控制炎症反应，促进损伤组织的修复等等。 干细胞的应用价值如何 目前，已有七批、共62个国家备案的干细胞临床研究项目、120个“干细胞及转化研究”重点项目，涉及资金投入累计近24亿元人民币。干细胞已经被应用于多种疾病的治疗尝试中，且正在改变更多疑难性疾病的治疗策略，为挽救更多患者付出努力。 2012年，《神经科学杂志》（Journal of the Neurological Sciences）发表了间充质干细胞来源的神经祖细胞治疗多发性硬化症的临床研究结果。这是为期2年的随访研究，目的是更好地了解干细胞的安全性和有效性能否长期维持。结果显示， 干细胞使得多发性硬化症改善，并且证明了2年内仍然是安全的[1]。 2015年，发表在世界顶级学术刊物——《科学》杂志上的一篇论文指出，人体内干细胞增长和衰减与人类健康有着密切的关系。体内干细胞数量减少、功能降低会造成人体组织、器官的衰老和功能退化，疾病随之发生。 2020年11月，中国医药生物技术协会公布了13个通过备案的干细胞临床研究项目（干细胞临床研究备案项目达100个），其中近80%使用的是间充质干细胞。由此可见，间充质干细胞的临床应用潜力正被越来越多的科学家认同。 间充质干细胞的科学价值与临床价值不断在研究中被证实，越来越多的人认识到它的重要性。随着间充质干细胞的临床研究进一步开展，它将为人类医学的发展做出更大的贡献，我们也期待干细胞疗法能够被越来越多人认可，造福人类健康。 资讯出处： [1]Violaine JiangYan,. Clinical and pathological effects of intrathecal injection of mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in an experimental model of multiple sclerosis. Volume 313, Issues 1–2, 15 February 2012, Pages 167-177.

您好：多发性硬化症乃是中枢神经系统和免疫有关的发炎及去髓鞘疾病。实际上、神经纤维（axon）、神经元（neuron）及寡棘突细胞（oligodedrocyte）亦会受损。在欧美，多发性硬化症是年轻人除了外伤之外导致神经障碍最常见的疾病。但在国内仍不为一般医师所熟悉。目前对引起多发性硬化的病因尚不明确，大多数研究者认为最重要的原因是免疫系统。也许这种疾病来源于免疫系统的遗传问题，也许一种病毒刺激肌体会产生主动的免疫反应，在此过程中免疫系统对自身组织形成伤害，也有人曾设想某种影响免疫系统的物理创伤或极度的情绪波动，都可以引发多发性硬化症。多发性硬化症属于一种慢性疾病，在临床上多发性硬化症患者的特点主要以反复发作，而对于复发次数比较多的患者朋友来说，常常存在走路失常的情况，这从而限制患者日常生活、工作、社交活动。因此专家指出：多发性硬化症患者一定要控制发病情，避免造成反复发作的情况。这样会严重的影响患者的行走，及一些正常的行为。同时对患者的健康也代来很大的危机，会导致并发症的产生。多发性硬化症是一种比较复杂的疾病，目前医学界对于此病的患病原因也没有合理的解释，在治疗上也没有特别好的方法，所以多发性硬化症患者的重点应该在养护上，特别是生活中的饮食调理更要做好，这对于稳定病情十分重要。