基因编辑治疗艾滋病论文

能治疗很多的遗传病，像是治疗可遗传的肥厚型心肌病

伤情最是晚凉天，憔悴斯人不堪怜。大家好，这里是有点忧郁的深空小编。小编整理了半天，给大家带来了这篇文章。下面一起让我们去吃瓜围观吧。上个世纪90年代中期，科学家们做出了一个引人好奇并且具有重要意义的发现：一位名叫史蒂夫·克罗恩的画家，似乎对HIV病毒是免疫的。在揭示这个发现的前几年里，克罗恩的男朋友以及他身边的许多朋友都因感染艾滋病而相继离世。然而，尽管克罗恩与其它HIV病毒携带者都保持着活跃的性关系，他似乎却从来没有感染上HIV病毒。而根据研究人员的发现，这背后的原因，在于克罗恩的基因中有一个叫做CCR5的突变基因，它可以有效地防止HIV病毒侵入体内的免疫细胞中。在随后的几十年中，研究HIV病毒的科研人员，就展开了对这个德尔塔32突变基因的特别研究。这个突变基因，也是中国科学家贺建奎尝试着去复制的基因。去年，他通过CRISPR基因编辑技术来编辑人体胚胎的案例，也震惊了整个科学界。随后出世的一对双胞胎女孩，也是全球首例通过基因编辑而出世的婴儿。如今，有一些研究团队正尝试着重建针对HIV病毒感染者的稀有保护性突变基因，旨在尽早地成功治愈这种病毒。其中，有一个来自美国马里兰州的生物科技公司美国基因技术，计划在今年底之前开启一项临床试验。一部分科学家认为，借助DNA或者RNA等基因材料的治疗方案，是目前能够治愈HIV病毒的最有效的一次性长期解决方案。在全球，有超过3200万人都因感染HIV病毒而去世。然而，这些所谓的基因编辑技术，却面临着重重挑战。截至目前，世界上只有两例成功治愈HIV病毒的案例。其中一位是被称作“柏林病人”的蒂莫西·雷·布朗，而另一位则是最近才知晓的来自伦敦的匿名病人。两例案例中，患者都通过接受骨髓移植来治疗了血癌，其骨髓捐赠者也都携带了CCR5突变基因。在骨髓移植过程中，会把捐赠者的健康造血干细胞替换接受者的不健康造血干细胞，从而可以继续分化并构成一系列免疫细胞。总之，通过骨髓移植，可以“重置”两名患者的整个免疫系统，并在这个过程中治愈HIV病毒。然而，不太现实的是，不是所有HIV病毒感染者都能够接受骨髓移植。首先，要找到匹配的骨髓捐赠者都不简单，更不要说骨髓捐赠者体内基因还自带CCR5突变基因了。据了解，在具有欧洲血统的人群当中，只有约1%的人群才带有两个突变基因。而要对HIV病毒产生抵抗力，一个人必须通过遗传获得两个突变基因。此外，骨髓移植也带有一定的风险性，毕竟可能产生捐赠者细胞损害接受者细胞的情况。然而，基因编辑疗法却可以避开这一系列问题。美国基因技术公司的科学家通过编辑无害病毒，从而让其携带一种可以“抵抗”CCR5突变基因的RNA分子。这种实验疗法，需要用到感染HIV病毒患者的400毫升血液。通过某种技术，可以将血液中可以抵抗感染的免疫细胞T细胞分离出来。随后，科学家会在实验室中培养并增殖更多T细胞，并用它们来治疗经过编辑的病毒。大概两周过后，再将这些经过编辑的细胞注入患者体中。而这个过程，也就是治疗HIV病毒的一次性治疗方案。“我们认为，通过这种方式，可以让患者体内的免疫系统恢复到正常情况。”美国基因技术公司CEO杰夫·高尔文说。该公司的科学家们在其实验室中通过从13名HIV病毒感染者的血液中提取T细胞的方法，测试并验证了该治疗方案。据高尔文所称，在对该治疗方案验证后，这些被治愈的细胞就没有再受到HIV病毒的感染了。自那以后，该公司就与美国国家卫生研究院组织下的国家感染性疾病研究所达成了合作伙伴关系。该机构也在针对人体细胞测试前述基因疗法。高尔文称，他希望今年年底前能够招募到15至18名患者并参与他的临床试验。美国马里兰大学巴尔的摩分校将是其临床试验基地之一。针对其招募标准而言，首先患者体内必须有足够的可用于治疗的T细胞。而这个标准，就已经存在一定的问题，因为如果患者的HIV病毒没有治愈的话，其体内T细胞数量是极少的。然而，如果借助于可以防治HIV病毒的抗逆转录病毒药物的话，那还是有机会恢复部分这些免疫细胞的。此外，虽然借助于抗逆转录病毒药物的治疗方法也有效，但它通常都会产生一系列严重的副作用，比如厌食、疲劳、呕吐甚至情绪变幻莫测等。据高尔文称，也正是基于这个原因，他的公司才对基因疗法如此感兴趣。“我们也急需为这些HIV病毒感染者带来希望，让他们再次感受到生命的意义。”高尔文说。汉斯-彼特·基姆博士是美国西雅图哈钦森弗莱德癌症研究中心的干细胞与基因治疗项目的负责人，他也是众多有兴趣研究通过基因疗法来治愈HIV病毒的科学家之一。基姆博士的团队，通过CRISPR基因编辑工具将CCR5突变基因用在了猴子身上。最开始，他们从感染类似于HIV病毒的猕猴身上提取了骨髓干细胞，然后用CRISPR编辑了CCR5基因，最后再将该细胞移植回猕猴的体内。经过编辑的基因会不断增殖，并且还会开始分化出健康的能够抵抗病毒的新细胞。整个过程与骨髓移植相似，只不过干细胞取自于同种动物，而不是捐赠人，从而减少了不匹配的风险。但是，随着时间的推移，猕猴体内受过编辑的细胞数量会不断减少，因此猕猴也不会完全痊愈。基姆博士的团队也正在着力研究并提升这项技术。“我们目前还无法确认的是，单单靠CCR5基因编辑方法，是否足以治愈该病毒。”基姆说。来自美国加利福尼亚州的生物制药公司Sangamo Therapeutics也尝试过CCR5基因编辑方法。10多年前，该公司就开启了一项临床实验，旨在从HIV病毒感染者身上提取并编辑T细胞，而当时还采用的是一种较老的叫做锌指核酸酶的基因编辑工具。只不过，该公司的做法喜忧参半。根据其2014年的一篇研究报告，有4名患者的血液中的HIV病毒载量都出现了下降。其中，有1名患者身上甚至无法再检测到HIV病毒。而结果发现，据称这名患者的CCR5基因中已经存在一个突变基因。然而，接受过该公司临床实验的100名患者中，大多数人仍然需要每日服药，从而去抵抗HIV病毒。然而，讽刺的是，抗逆转录病毒药物治疗HIV的成功，只能意味着，要想获得美国食品和药物管理局的批准，任何通过基因技术治疗HIV病毒的疗法，都会面临较高的标准。“感染HIV病毒的患者，如果每天坚持服用一两片药，那大体上来说，这个病情是完成可以缓解的。”哈佛大学医学院教学附属布列根和妇女医院的传染病医生保罗·萨克斯博士说。“因此，任何基于此疗法基础上的改善，都必须得到充分的安全保障。”根据《自然医学》最新的一篇研究报告，如果患者体内携带双重CCR5突变基因的话，那他很可能寿命较短。研究人员查阅了大约40万人的死亡记录后发现，这类患者在76岁之前去世的可能性比携带单个CCR5突变基因的人高21%。而据萨克斯博士解释称，之所以有这个研究发现，其中一个可能的原因是，携带这些突变基因的人更容易受流感等病毒感染，而老年人如果感染上这些病毒，则很容易致命。因此，萨克斯博士也提醒称，对于感染HIV病毒的患者来说，如果在CCR5突变基因的治疗方面处理不当的话，也可能会导致意想不到的结果。“它是否会造成有害健康的后果呢？这个答案还无人能知。”即便如此，如果某种基因疗法能够真正地做到治愈HIV病毒并且能够获得FDA的批准的话，另一个让萨克斯博士比较担忧的问题就是，对于全球范围内感染HIV病毒的约3700万名患者而言，其背后高昂的治疗费用又该如何解决呢？许多基因疗法的治疗费用都使人瞠目，费用甚至高达万美元至210万美元。而针对目前这些挑战，萨克斯博士及有关人士却都认为，对于治疗HIV病毒的长期疗法而言，基因疗法可能是目前最好的发展方向。他说，“基因疗法可能是目前发展潜力最好的一种治疗方案。”欲要知晓更多《基因疗法也许会给HIV病毒感染者带来希望》的更多资讯，请持续关注深空的科技资讯栏目，深空小编将持续为您更新更多的科技资讯。王者之心2点击试玩

很难得，因为若贝尔奖的人数是有限的，而中国的研究多数都是团体的。

在此番这项最新研究中，27岁的男性患者于2016年5月被相继诊断出患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病。经过1年的艾滋病抗逆转录病毒治疗后，邓宏魁、陈虎等人带领的研究团队将CCR5敲除后的供者来源的CD34+成体造血干细胞回输到患有白血病合并艾滋病的患者体内，

进行了长达两年的移植重建及基因编辑效果的评价。研究结果显示，在供者来源的CD34+细胞上实现了的CCR5基因敲除效率；移植后4周，患者白血病处于完全缓解状态，供者型骨髓细胞嵌合率达100%；经过长达19个月的随访发现，患者白血病处于持续完全缓解状态，供者型细胞完全嵌合，骨髓细胞中能够持续检测到CCR5基因编辑。

另外，为初步探索治疗的有效性，研究团队对该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物。在短暂停药期间，CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力；19个月的观察中也并未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。研究团队表示，这些结果表明，

基于CRISPR的成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果，经过编辑后的成体造血干细胞能够长期重建人的造血系统。不过，值得注意的是，就目前的论文数据而言，研究团队仅称“在短暂停药期间，CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力”。

基因编辑还可以治疗一些造血干细胞引起的疾病吧。