新英格兰医学杂志基因编辑

新英格兰医学期刊 (The New England Journal of Medicine；简称NEJM) 是由美国麻州医学协会( Massachusetts Medical Society)所出版的评审性质医学期刊(medical journal )和综合性医学期刊，1811年由约翰·柯川博士创办，始称《新英格兰医学与外科期刊》。

1828年，它改为周刊型态出版，也被更名为《波士顿医学与外科期刊》；一百年之后，它就采用现今我们所知道的名称《新英格兰医学期刊》。

期刊内容包含有：主题性之社论，原创性的论文，旁征博引性的评论性文章，即时短篇论文，案例报告，亦有一独特的报导项目称之为《临床医学影像》(Images in Clinical Medicine)。

中国科研人员在不断的发现中开始试着如何才能真正解决这种病的

艾滋病治疗还是很困难的，新发现也会保密起来，不让敌人知道。

这样的思路不错，可能离临床实践还要有一定的距离。

近日，解放军总医院第五医学中心造血干细胞移植科与北京大学、北京友安医院合作，艾滋病白血病患者基因编辑成人造血干细胞移植研究取得重要进展：建立了ccr5基因编辑技术体系，实现了基因编辑后的成人造血干细胞移植。人体造血干细胞长期稳定的造血系统重建为后续基因编辑治疗的安全性和有效性奠定了基础。相关研究成果最近发表在《国际医学杂志》、《新英格兰医学杂志》上。

2007年，柏林白血病患者接受了CCR5-DELTA32突变的造血干细胞移植，血清中的HIV病毒得到有效清除，实现了艾滋病的“功能治愈”。

解放军总医院第五医学中心陈虎、胡良奈、张斌等专家团队与北京大学密切合作，共同开发了crispr基因编辑造血干细胞技术。在前期实验研究的基础上，他们选择了一名艾滋病白血病患者，在中华骨髓库中找到了合适的健康供体。在体外使用crispr技术后，他们将正常临牀供体造血干细胞中的ccr5基因敲除。在造血干细胞移植科胡良甲教授的共同努力下，他们实现了临牀供体造血干细胞ccr5基因的敲除。从基因编辑供体获得的cd34+成人造血干细胞成功移植到患者体内。移植后4周患者病情完全缓解，供者型细胞嵌合率达100%。经过19个月的随访，患者的白血病处于持续完全缓解状态。病人的造血系统恢复了。经基因编辑的成体造血干细胞能在人体内长期稳定存在，无靶向丢失等副作用。

专家指出，本研究将进一步提高基因编辑效率或优化移植方案，有望加速基因编辑造血干细胞移植技术向临牀疾病治疗的转化。